Horizon Therapeutics plc a annoncé des résultats préliminaires positifs et statistiquement significatifs de son essai clinique de phase 4 (NCT04583735) randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluant TEPEZZA pour le traitement des adultes atteints de la maladie oculaire thyroïdienne chronique et d'un faible CAS, qui est une mesure de l'activité de la maladie. L'ensemble des données des essais cliniques continue de soutenir fortement l'efficacité de TEPEZZA sur un large éventail de patients atteints de TED, indépendamment de l'activité ou de la durée de la maladie, avec un profil d'innocuité bien établi. TEPEZZA est le premier et le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du TED, une maladie auto-immune rare, grave, progressive, débilitante et potentiellement dangereuse pour la vision.

L'essai de phase 4 a porté sur des patients ayant reçu un diagnostic initial de TED entre deux et dix ans (durée moyenne de 5,2 ans ; écart-type de 1,77) et présentant de faibles niveaux d'activité de la maladie (CAS moyen de 0,4 ; écart-type de 0,49), alors que les essais pivots antérieurs (phase 2 et phase 3) ont démontré que le critère d'évaluation principal a été atteint et que les patients traités par TEPEZZA ont obtenu une réduction statistiquement significative de la proptose par rapport au début de l'étude, comparativement aux patients recevant le placebo. En outre, dans l'analyse pré-spécifiée per-protocole, les différences entre les patients traités par TEPEZZA et les patients traités par placebo se sont accrues. TEPEZZA peut provoquer une exacerbation d'une maladie inflammatoire de l'intestin (MII) préexistante.

Surveillez les patients atteints de MICI pour détecter une éventuelle poussée de la maladie. Si l'on soupçonne une exacerbation de la MII, il faut envisager l'arrêt du traitement par TEPEZZA. Hyperglycémie : Une augmentation de la glycémie ou une hyperglycémie peut survenir chez les patients traités par TEPEZZA.

Dans les essais cliniques, 10 % des patients (dont les deux tiers souffraient d'un diabète préexistant ou d'une intolérance au glucose) ont présenté une hyperglycémie. Les événements hyperglycémiques doivent être contrôlés avec des médicaments pour le contrôle de la glycémie, si nécessaire. Avant la perfusion, évaluez la glycémie et les symptômes d'hyperglycémie chez les patients et continuez à les surveiller pendant le traitement par TEPEZZA.

S'assurer que les patients souffrant d'hyperglycémie ou de diabète préexistant sont soumis à un contrôle glycémique approprié avant et pendant le traitement par TEPEZZA. EFFETS INDÉSIRABLES Les effets indésirables les plus fréquents (incidence >=5% et supérieure à celle du placebo) sont les suivants : spasmes musculaires, nausées, alopécie, diarrhée, fatigue, hyperglycémie, troubles de l'audition, dysgueusie, céphalées, sécheresse de la peau, diminution du poids, troubles des ongles et troubles menstruels
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