Hemogenyx Pharmaceuticals plc a présenté une mise à jour de ses activités et progrès en cours. HEMO-CAR-T - Progrès des essais cliniques : Site d'essai clinique supplémentaire : La société a ajouté un centre médical américain prestigieux à sa liste de sites d'essais cliniques. Cela permettra d'élargir le champ d'application et d'accélérer le calendrier de mise en œuvre des essais cliniques.

Mise en place de sites cliniques : La mise en place des sites cliniques à l'Université de Pennsylvanie et dans le nouveau centre médical est en cours. Ce processus en plusieurs étapes implique des examens internes approfondis par le comité d'examen scientifique et le comité d'examen interne des deux sites cliniques, ainsi que des négociations budgétaires et une planification logistique. La société continue de travailler avec Prevail Infoworks, un organisme de recherche sous contrat, pour gérer et superviser la planification des essais cliniques.

Expansion des indications pédiatriques : LMA et LAL pédiatriques : La société cherche à étendre l'indication de HEMO-CAR-T pour inclure la leucémie myéloïde aiguë pédiatrique et un sous-ensemble de patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë pédiatrique ("LLA"). Un amendement au protocole clinique pour inclure la LAM pédiatrique est actuellement examiné par des experts tiers. S'il est approuvé, la société cherchera à mettre en œuvre les essais cliniques pour la LMA pédiatrique sur le site clinique nouvellement créé.

Ce domaine est particulièrement préoccupant et il y a un besoin urgent de traitements efficaces pour ces conditions, ce que la société pense que HEMO-CAR-T sera en mesure de fournir. Plateforme Chimeric Bait Receptor La plateforme CBR de la société est une immunothérapie avancée conçue pour reprogrammer ou réorienter les cellules immunitaires innées, telles que les macrophages, afin de prévenir et de combattre les infections dues aux menaces virales existantes et émergentes, ainsi que d'éliminer des types spécifiques de cancer. Développement et essais : CBR Constructs : Les scientifiques d'Hemogenyx Pharmaceuticals développent et testent de multiples constructions CBR afin d'identifier les meilleurs candidats pour cibler des cancers rares tels que le carcinome épithélial de l'ovaire.

Les candidats sélectionnés seront soumis à des tests rigoureux afin de les faire passer à des études d'autorisation de mise sur le marché de nouveaux médicaments. Administration de CBR basée sur l'ARNm : administration intranasale pour les infections virales : La société continue de développer la délivrance de CBR à base d'ARNm pour le traitement des infections virales aéroportées par administration intranasale. Les récentes améliorations de la stabilité des CBR à base d'ARNm devraient renforcer l'efficacité de ce traitement.

CDX - Études d'habilitation IND sur les anticorps bispécifiques : Progrès : La société fait progresser les études d'autorisation de mise sur le marché pour le CDX, un anticorps bispécifique conçu pour le traitement de la LAM récurrente et/ou réfractaire, un sous-ensemble de la LAL, et pour le conditionnement dans les greffes de moelle osseuse.