Healios K.K. a mené l'étude TREASURE pour étudier la sécurité et l'efficacité de HLCM051 (Multistem®) chez des patients ayant subi un accident vasculaire cérébral ischémique. La société a annoncé que des résultats supplémentaires d'analyse de sous-groupe (mRS*3 < =2 après 90 jours de traitement) ont été présentés par le Dr Toshiya Osanai, de l'Université d'Hokkaido, Département de Neurochirurgie, un investigateur de l'essai clinique dans cette étude, lors de la 48ème réunion annuelle de l'Association japonaise de l'AVC qui s'est tenue le 17 mars 2023. Résultats de l'analyse des sous-groupes : Les résultats ont montré une tendance à l'efficacité lorsque le volume de l'infarctus cérébral augmentait de 25 mL à 50 mL et 75 mL. L'efficacité était statistiquement significative, en particulier pour les volumes de 50 ml ou plus. Bien qu'il s'agisse d'un petit échantillon, les patients de moins de 64 ans semblent obtenir de meilleurs résultats. Trois observations :
Effet du volume de l'AVC sur l'efficacité - Le HLCM051 est connu pour supprimer les effets immunitaires indésirables dans la phase aiguë après l'administration intraveineuse de
. Dans l'AVC, on sait que le dommage primaire (AVC) se produit lorsque les vaisseaux sanguins
sont occlus, et que le tissu dont le flux sanguin est interrompu produit des cytokines qui contaminent
le tissu environnant, mobilisant les cellules immunitaires de tout le corps pour attaquer
le tissu environnant qui ne serait normalement pas attaqué, causant un dommage secondaire dans une zone plus large
(pénombre). Les résultats de cette étude suggèrent que les effets du médicament étaient plus facilement
apparents lorsque les dommages primaires étaient plus importants, mais d'autres vérifications sont nécessaires. Effet de la période d'observation sur l'efficacité - Pour évaluer l'efficacité en termes de mesures neurologiques, il est nécessaire d'attendre la récupération et l'allongement du tissu nerveux après avoir supprimé les dommages secondaires avec le médicament. Étant donné que les résultats neurologiques s'améliorent 7, 30 et 90 jours après l'administration du médicament, il est probable que l'effet tende à être maximisé (ou maintienne la maximisation) à 365 jours, la période d'observation la plus longue de cet essai. Effet de l'âge sur l'efficacité - Afin de détecter l'efficacité clinique par des indices neurologiques, la capacité du corps humain à récupérer et à allonger le tissu nerveux est considérée comme importante en plus de l'efficacité du médicament. Il est possible que la capacité de récupération neuronale dans le groupe d'âge le plus jeune (64 ans et moins) soit plus élevée que dans le groupe d'âge le plus âgé, ce qui se traduit par une réponse plus favorable. Considérations futures : La discussion ci-dessus est l'effet du médicament dérivé des résultats à ce jour et nécessite une vérification scientifique supplémentaire. Athersys Inc, qui mène un essai clinique (nom de l'essai : étude MASTERS-2) aux États-Unis et en Europe en utilisant le même médicament pour l'AVC ischémique, discutera avec la FDA (Food and Drug Administration) en mars 2023 pour modifier certains critères d'évaluation sur la base des résultats de l'étude TREASURE. Suite à ce nouvel accord avec la FDA, la société prévoit de consulter la PMDA, notamment en ce qui concerne l'utilisation des données américaines.