GT Biopharma, Inc. a annoncé l'approbation par la FDA de sa demande d'IND pour le GTB-3650, permettant à la société de procéder à un essai clinique de phase 1, qui devrait débuter au second semestre 2024. L'étude de phase 1 à doses croissantes évaluera GTB-3650 dans un maximum de six cohortes de patients adultes atteints d'hémopathies malignes exprimant CD33 en rechute ou réfractaires (r/r), notamment la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et le syndrome myélodysplasique (SMD) à haut risque. Le GTB-3650 sera administré par blocs de deux semaines, à raison de deux semaines de traitement et de deux semaines de repos, pendant une période pouvant aller jusqu'à quatre mois, en fonction des bénéfices cliniques.

L'essai évaluera la sécurité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l'expansion in vivo des cellules NK endogènes du patient et l'activité clinique. Les anticorps de camélidés sont des anticorps à domaine unique (sdAbs) provenant de la famille des mammifères Camelidae qui comprend les lamas, les chameaux et les alpagas. Ces animaux produisent deux types principaux d'anticorps.

Le premier type d'anticorps produit par les camélidés est l'anticorps conventionnel, composé de deux chaînes lourdes et de deux chaînes légères. Ils produisent également un autre type d'anticorps composé uniquement de deux chaînes lourdes et d'aucune chaîne légère. Ce type d'anticorps est connu sous le nom d'IgG à chaîne lourde (hcIgG).

Bien que ces anticorps ne contiennent pas la région CH1, ils conservent un domaine de liaison à l'antigène appelé région VHH. Les anticorps VHH, également appelés anticorps à domaine unique, ne contiennent que la région VHH de l'anticorps de camélidés. Les anticorps de camélidés présentent des caractéristiques essentielles, notamment une affinité et une spécificité élevées (équivalentes à celles des anticorps conventionnels), une thermostabilité élevée, une bonne solubilité et un comportement strictement monomérique, une petite taille, un coût de production relativement faible, une facilité de génie génétique, une flexibilité de format ou une modularité, une faible immunogénicité et un taux de pénétration plus élevé dans les tissus.