Gracell Biotechnologies Inc. a annoncé les premières données cliniques de son étude de phase 1 en cours en Chine, initiée par des investigateurs, évaluant le GC012F activé par FasTCAR chez des patients atteints de myélome multiple à haut risque (NDMM), nouvellement diagnostiqués et éligibles à une transplantation. Les résultats seront présentés lors d'une session orale à la 64e réunion annuelle et exposition de l'American Society of Hematology (ASH) à la Nouvelle-Orléans, en Louisiane. GC012F est un candidat thérapeutique CAR-T autologue qui cible doublement l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) et le CD19. Il est développé à l'aide de la plateforme de fabrication FasTCAR du jour suivant, propriété de Gracell.

À la date de clôture des données du résumé ASH, le 25 juillet 2022, 13 patients NDMM admissibles à une greffe avaient reçu une perfusion de GC012F. Tous les patients présentaient une ou plusieurs caractéristiques à haut risque. Après avoir reçu une chimiothérapie de conditionnement à base de cyclophosphamide et de fludarabine, les patients ont été traités avec GC012F en perfusion unique d'un des trois niveaux de dose : 1x105 cellules/kg (DL1), 2x105 cellules/kg (DL2) et 3x105 cellules/kg (DL3).

L'étude est en cours. À la date de clôture des données du résumé de l'ASH, parmi les 13 patients évaluables sur le plan de l'efficacité, la durée médiane du suivi était de 5,3 mois (intervalle de 2,3 à 12,5 mois) : Le taux de réponse global était de 100 % ; 69 % des patients avaient obtenu une réponse complète stricte (sCR). Les patients continuent d'être suivis pour l'approfondissement des réponses - Tous les patients ont atteint une négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD) ; Dans l'évaluation de la MRD avec EuroFlow pour l'analyse des points de repère au mois 1 et au mois 6, tous les patients évaluables étaient MRD négatifs aux deux points de repère ; Tous les patients ont connu une expansion robuste des cellules CAR-T.