Gracell Biotechnologies Inc. a annoncé que le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a approuvé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) de Gracell pour GC012F, un candidat thérapeutique CAR-T autologue, pour le traitement du myélome multiple récidivant/réfractaire (RRMM). Gracell prévoit d'initier un essai de phase 1/2, à bras unique, ouvert et multicentrique en Chine au troisième trimestre 2023 afin d'évaluer davantage GC012F chez les patients RRMM. Suite à l'approbation par la FDA américaine de la demande de DNR de Gracell, annoncée le 3 février, Gracell prévoit également d'initier un essai de Phase 1/2, à bras unique, ouvert et multilatéral en Chine au troisième trimestre 2023.

3, Gracell prévoit également de lancer un essai clinique de phase 1b/2 aux États-Unis au deuxième trimestre 2023. GC012F est un candidat thérapeutique CAR-T autologue ciblant doublement l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) et CD19, et utilise la plateforme de fabrication FasTCAR next-day exclusive de Gracell. En novembre 2021, la FDA a accordé à GC012F la désignation de médicament orphelin pour le traitement du myélome multiple.

Le GC012F est actuellement étudié dans le cadre de plusieurs essais initiés par des investigateurs (IIT) évaluant sa sécurité et son efficacité dans les cas de RRMM, de myélome multiple nouvellement diagnostiqué et de lymphome non hodgkinien à cellules B (B-NHL). Lors du Congrès hybride 2022 de l'Association européenne d'hématologie, Gracell a présenté des données cliniques de suivi à plus long terme du GC012F dans le RRMM qui ont montré un taux de négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD) de 100% chez tous les patients traités. GC012F est un produit candidat CAR-T à double ciblage BCMA/CD19 activé par FasTCAR qui est actuellement évalué dans des études IIT en Chine pour le traitement du myélome multiple et du lymphome non hodgkinien à cellules B.

GC012F cible simultanément CD19 et BCMA afin d'entraîner des réponses rapides, profondes et durables, ce qui peut potentiellement améliorer l'efficacité et réduire les rechutes chez les patients atteints de myélome multiple et de lymphome B-NH. Les cellules CAR-T fabriquées sur la plateforme FasTCAR exclusive de Gracell semblent plus jeunes, moins épuisées et présentent une prolifération, une persistance, une migration vers la moelle osseuse et des activités de clairance des cellules tumorales améliorées, comme l'ont démontré les études précliniques. Grâce à la fabrication le lendemain, FasTCAR est en mesure d'améliorer considérablement l'efficacité de la production de cellules, ce qui peut entraîner des économies significatives et, avec un délai de libération rapide, permet une meilleure accessibilité des thérapies cellulaires pour les patients atteints de cancer.