Gilead Sciences, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé la suspension clinique partielle des études évaluant son agent expérimental magrolimab en association avec l'azacitidine. La FDA a levé la suspension clinique partielle après un examen des données de sécurité complètes de chaque essai.
Avec la décision prise aujourd'hui par la FDA, le recrutement aux États-Unis peut reprendre pour les études portant sur le magrolimab en association avec l'azacitidine dans le syndrome myélodysplasique (SMD) et la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Gilead, en étroite coordination avec les autorités réglementaires, prévoit de rouvrir le recrutement dans les études sur le magrolimab qui ont été placées en attente volontaire en dehors des États-Unis. La société travaille également avec la FDA concernant l'attente clinique partielle restante affectant les études évaluant le magrolimab dans le lymphome diffus à grandes cellules B et le myélome multiple. Les études cliniques en cours évaluant le magrolimab dans les tumeurs solides n'ont pas été soumises à la suspension clinique. Pendant le hold clinique partiel, les patients déjà inscrits dans les études de Gilead sur le magrolimab concernées, y compris l'étude pivotale de phase 3 ENHANCE, ont continué à recevoir le traitement. Avant l'arrêt de l'essai, Gilead avait déjà atteint le seuil d'inscription pré-spécifié requis pour la première analyse intermédiaire de l'étude ENHANCE. Sur cette base, Gilead est confiant que la lecture de la première analyse intermédiaire reste dans les temps pour 2023.
Le magrolimab a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le traitement des SMD nouvellement diagnostiqués par la FDA en 2020. Outre les SMD et la LAM, le magrolimab est en cours de développement dans plusieurs cancers hématologiques et tumeurs malignes solides. Le magrolimab est un produit expérimental et n'est approuvé par aucune autorité réglementaire pour quelque utilisation que ce soit ; sa sécurité et son efficacité n'ont pas été établies. Le SMD est un trouble rare de la moelle osseuse, souvent méconnu et sous-diagnostiqué, largement considéré comme une forme de cancer. Dans le cas du SMD, la moelle osseuse de l'organisme ne produit pas suffisamment de globules rouges, de globules blancs et/ou de plaquettes matures et sains. Bien que de nombreux cas ne soient pas diagnostiqués, les estimations actuelles montrent que ~100 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Les progrès thérapeutiques pour les SMD à haut risque ont été limités au cours des 15 dernières années et la greffe de cellules souches est le seul remède potentiel, mais les personnes âgées de plus de 65 ans ou souffrant d'autres affections ne sont souvent pas admissibles. Une personne sur trois atteinte de SMD évoluera vers une LAM, l'un des types de leucémie les plus courants chez les adultes. Environ 10 000 personnes meurent chaque année de LMA aux États-Unis.