Kite, une société du groupe Gilead, a annoncé les résultats d'une étude pilote menée en collaboration avec le Dana-Farber Cancer Institute, qui démontrent que Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) est bien toléré par les patients atteints d'un lymphome primaire ou secondaire du système nerveux central (PCNSL et SCNSL) récidivant ou réfractaire (R/R). Les résultats, qui suggèrent également une tendance à l'efficacité, ont été présentés lors d'une session orale (Abstract #2006) à la réunion annuelle 2024 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO). Le lymphome du système nerveux central (LSSC) est une forme agressive et rare de lymphome non hodgkinien qui a pris naissance (primaire) ou s'est propagé (secondaire) au cerveau, à l'œil, à la moelle épinière ou au liquide céphalo-rachidien.

Le pronostic du PCNSL est historiquement mauvais, avec un taux de survie à cinq ans de seulement 30 %. Plus de la moitié des patients connaissent une rechute après un traitement de première ligne, avec une survie médiane d'environ deux mois. Le CNSL R/R est considéré comme un domaine où les besoins cliniques ne sont pas satisfaits et où il n'existe pas d'options thérapeutiques standard.

Dans cette étude pilote portant sur 18 patients atteints de LNC, après un suivi médian de 24,2 mois, aucune toxicité limitant le traitement et aucun risque supplémentaire apparent d'événements indésirables n'ont été signalés. Un syndrome neurologique associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) a été observé chez 44 % des patients (27,8 % de grade > 3). Le taux de réponse objective était de 94,4 % et le taux de réponse complète de 66,7 %.

Le délai médian de la meilleure réponse était de trois mois. La durée médiane de la réponse a été de 13,4 mois et 9 patients ont progressé. Après un suivi médian de 24 mois, la survie médiane sans progression était de 14,3 mois (IC 95 % : 6,3-NR) et la survie médiane globale était de 26,4 mois (IC 95 % : 11,2-NR).

90 % des patients ont développé un syndrome de libération de cytokines de grade 1 ou 2 ; deux patients ont développé une méningite liée à l'Ommaya nécessitant une explantation avec guérison ultérieure. Un patient a développé un état épileptique focal électrographique de grade 3 qui s'est résolu avec des agents antiépileptiques. Sept patients sont décédés, tous en raison de la progression de la maladie.

Les informations de prescription américaines de Yescarta comportent un AVERTISSEMENT ENCADRÉ concernant les risques de SRC et de toxicités neurologiques, et Yescarta est approuvé avec une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) en raison de ces risques ; voir ci-dessous les informations importantes en matière de sécurité.