Kite, une société du groupe Gilead, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Yescarta® (axicabtagene ciloleucel), une thérapie à base de cellules CAR T pour les patients adultes atteints d'un lymphome à grandes cellules B réfractaire à la chimio-immunothérapie de première ligne ou qui rechute dans les 12 mois suivant la chimio-immunothérapie de première ligne. Yescarta a démontré une amélioration cliniquement significative et statistiquement significative de la survie sans événement (EFS ; hazard ratio 0,398 ; P < 0,0001) par rapport à la norme de soins (SOC) actuelle qui est en place depuis des décennies. L'EFS a été déterminée par un examen central en aveugle et définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la première date de progression de la maladie, de début d'un nouveau traitement contre le lymphome ou de décès, quelle qu'en soit la cause.

En outre, 2,5 fois plus de patients recevant Yescarta (40,5 %) étaient en vie à deux ans sans progression de la maladie ou nécessité d'un traitement anticancéreux supplémentaire, après leur perfusion unique de Yescarta par rapport au SOC (16,3 %), et l'EFS médiane était quatre fois supérieure (8,3 mois contre 2,0 mois) avec Yescarta par rapport au SOC.

SOC. Yescarta est également en cours d'examen par les autorités réglementaires mondiales pour des indications supplémentaires incluant la population de patients du ZUMA-7. Au début de ce mois, le National Comprehensive Cancer Network (NCCN) a mis à jour ses directives de pratique clinique en oncologie pour les lymphomes à cellules B afin d'inclure Yescarta dans le traitement de la "maladie récidivante < 12 mois ou de la maladie réfractaire primaire" dans le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) en tant que recommandation de catégorie 1.

Yescarta est la première thérapie CAR T-cell à recevoir une recommandation de catégorie 1 du NCCN. Le NCCN définit la catégorie 1 comme des recommandations basées sur des preuves de haut niveau avec un consensus uniforme du NCCN sur le fait que l'intervention est appropriée. Les thérapies à cellules T CAR sont fabriquées individuellement à partir des propres globules blancs d'un patient, appelés cellules T. Les cellules sont retirées par un processus similaire à celui de la fabrication de l'ADN.

Les cellules sont prélevées selon un processus similaire à celui du don de sang et envoyées aux installations de fabrication spécialisées de Kite où elles sont modifiées pour cibler le cancer du patient, dilatées, puis renvoyées à l'hôpital pour être réinjectées au patient. Les médecins traitants et les patients peuvent immédiatement commencer à accéder à la thérapie par cellules CAR T Yescarta pour cette nouvelle indication approuvée par la FDA par le biais des 112 centres de traitement autorisés de Kite à travers les États-Unis. La thérapie par cellules CAR T pour cette population de patients a historiquement été un processus en plusieurs étapes censé se terminer par une greffe de cellules souches. Le processus commence par une chimio-immunothérapie, et si un patient répond au traitement et peut le tolérer, il passe à une chimiothérapie à haute dose (HDT) suivie d'une greffe de cellules souches (ASCT).

Les produits de thérapie à cellules CAR T de Kite sont largement couverts par les programmes d'assurance commerciaux et gouvernementaux aux États-Unis. Kite a également investi dans l'expansion de la capacité de fabrication avant la décision de la FDA afin de soutenir l'accès des patients. Yescarta a été initialement approuvé par la FDA en 2017 sur la base de l'essai ZUMA-1 pour une population plus restreinte de patients LBCL qui ont échoué à deux lignes de traitement ou plus. L'essai ZUMA-1 a récemment rapporté des résultats durables de survie à 5 ans, Yescarta montrant que 42,6 % des patients de l'étude sont en vie à 5 ans et que 92 % de ces patients en vie à 5 ans n'ont eu besoin d'aucun traitement anticancéreux supplémentaire à cette étape importante.

En tant que seule entreprise se consacrant exclusivement à la recherche, au développement, à la commercialisation et à la fabrication de la thérapie cellulaire à l'échelle mondiale, Kite a intégré verticalement toutes les fonctions essentielles à la thérapie cellulaire. Cette structure permet d'affiner et de soutenir en permanence les processus de bout en bout hautement spécialisés et complexes nécessaires pour soutenir et améliorer les résultats des patients avec la thérapie par cellules CAR T.