GH Research PLC a fourni des mises à jour et des conseils sur son programme de développement clinique pour GH001, son produit candidat exclusif de mébufoténine inhalable (5-MeO-DMT), dans la dépression résistante au traitement (TRD). Stratégie de développement : Comme annoncé précédemment, suite au succès de l'essai de phase 1/2 du GH001 chez des patients souffrant de TRD (GH001-TRD-102), la société recrute pour un essai multicentrique européen de phase 2b, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, du GH001 chez des patients souffrant de TRD (GH001-TRD-201), où le GH001 est administré à l'aide d'un dispositif d'inhalation d'origine externe. Séparément, la société a soumis, au troisième trimestre 2023, une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour le GH001 auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, dans le but de lancer un essai pharmacologique clinique de phase 1 sur des volontaires sains, dans lequel le GH001 est administré à l'aide d'un dispositif d'aérosol propriétaire (GH001-HV-106).

L'essai, sous réserve de l'autorisation réglementaire de la FDA, est conçu pour permettre de faire le lien avec les données cliniques générées par le dispositif d'inhalation de source externe que la société utilise actuellement dans l'essai européen de phase 2b, de sorte que la société puisse lancer, sous réserve des données et de l'autorisation réglementaire, un programme pivot mondial de phase 3 ultérieur utilisant le dispositif breveté. Mise à jour et orientation de l'essai clinique européen de phase 2b du GH001 chez des patients atteints de TRD : L'essai multicentrique de phase 2b du GH001 chez des patients atteints de TRD (GH001-TRD-201), randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, est désormais approuvé dans sept pays européens et devrait permettre de recruter environ 80 patients sur une vingtaine de sites. L'objectif principal de l'essai est de déterminer l'efficacité d'un schéma posologique individualisé (IDR) d'une journée de GH001 par rapport à un placebo dans l'amélioration des symptômes dépressifs, évaluée par le changement moyen par rapport à la ligne de base de l'échelle d'évaluation de la dépression de Montgomery-Åsberg (MADRS) à la fin de la phase en double aveugle de 7 jours.

La phase en double aveugle est suivie d'une phase d'extension ouverte de 6 mois au cours de laquelle tous les patients peuvent recevoir un traitement avec le GH001 IDR selon les besoins, en fonction de l'état clinique du patient. Avec 14 sites initiés et des initiations de sites supplémentaires prévues, la Société est maintenant en mesure de fournir des indications sur l'achèvement de la phase en double aveugle de cet essai, qui devrait avoir lieu au troisième trimestre 2024, avec des données de première ligne disponibles au troisième ou au quatrième trimestre 2024. Mise à jour sur l'IND pour GH001 : La société a récemment déposé une IND pour GH001 auprès de la FDA.

À la fin de la période d'examen de 30 jours, la FDA a indiqué qu'elle avait mis l'IND en attente clinique en raison de ?21 CFR 312.42(b)(1)(iv) : informations insuffisantes pour évaluer les risques pour les sujets humains ? La FDA a indiqué qu'une lettre contenant des détails supplémentaires serait envoyée dans les 30 jours.