Geron Corporation a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la demande d'autorisation de mise en marché (AMM) de l'imetelstat, un inhibiteur de télomérase expérimental, premier de sa catégorie, pour le traitement de l'anémie nécessitant des transfusions chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque. L'AMM a été soumise au début du mois et fait maintenant l'objet d'un examen réglementaire par le Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) dans le cadre de la procédure centralisée, qui s'applique aux 27 États membres de l'UE, à l'Islande, à la Norvège et au Liechtenstein. L'examen de l'AMM devrait durer environ 14 mois.

L'AMM est basée sur les résultats de la phase 3 d'IMerge, dans laquelle le critère principal d'indépendance transfusionnelle à 8 semaines était significativement plus élevé avec imetelstat qu'avec le placebo (p < 0,001), avec une durée médiane d'indépendance transfusionnelle proche d'un an pour les répondeurs à l'indépendance transfusionnelle à 8 semaines d'imetelstat. Les taux moyens d'hémoglobine chez les patients traités par l'imetelstat ont augmenté de façon significative (p < 0,001) au fil du temps par rapport aux patients sous placebo.

Des résultats d'efficacité statistiquement significatifs et cliniquement significatifs ont été obtenus dans les principaux sous-groupes de SMD, indépendamment du statut des sidéroblastes en anneau (RS), de la charge transfusionnelle de base et de la catégorie de risque IPSS. Les données sur les résultats rapportés par les patients (PRO) ont fait état d'une amélioration significative et soutenue de la fatigue chez les patients traités par l'imetelstat par rapport au placebo.

Conformément à l'expérience clinique antérieure de l'imetelstat, les effets indésirables graves les plus fréquents étaient principalement des cytopénies de courte durée et gérables. La validation de l'AMM fait suite à l'acceptation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'une demande de nouveau médicament (NDA), à laquelle a été attribuée une date d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), soit le 16 juin 2024.