Genmab A/S a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé EPKINLY® (epcoritamab-bysp) pour le traitement des adultes atteints d'un lymphome folliculaire récidivant ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement systémique. Avec cette autorisation, EPKINLY est le premier et le seul anticorps bispécifique engageant les cellules T, administré par voie sous-cutanée, approuvé aux Etats-Unis pour traiter cette population de patients. Cette indication fait l'objet d'une approbation accélérée basée sur le taux de réponse.

Le maintien de l'autorisation pour cette indication peut être subordonné à la vérification et à la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais cliniques de confirmation. Le FL est la deuxième forme la plus courante de lymphome non hodgkinien (LNH), représentant 20 à 30 % de tous les cas de LNH.i Environ 15 000 personnes développent un FL chaque année aux États-Unis.ii Le FL est considéré comme incurable avec les traitements standard actuels et les patients rechutent souvent.iii,iv Avec chaque ligne de traitement suivante, les patients recevant les traitements actuellement disponibles peuvent connaître une durabilité de réponse plus courte.L'autorisation de mise sur le marché est basée sur les résultats de l'étude clinique de phase 1/2 EPCORE® NHL-1, qui a évalué la sécurité et l'efficacité préliminaire d'EPKINLY chez 127 patients adultes atteints de FL R/R ayant déjà reçu une médiane de trois lignes de traitement et dont 70 % présentaient une double maladie réfractaire. Les résultats ont montré un taux de réponse globale (ORR) de 82 % et un taux de réponse complète (CR) de 60 %, dont 67 % de patients ayant obtenu la négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD).

En outre, plus de la moitié des patients ayant répondu au traitement dans l'étude continuaient à répondre au traitement au moment de l'analyse des données (c'est-à-dire qu'après un suivi médian de 14,8 mois, la durée médiane de la réponse (DoR) n'a pas été atteinte). L'étude comprenait des sous-groupes préspécifiés représentant des patients atteints de FL difficiles à traiter, y compris des patients réfractaires à la fois à la thérapie anti-CD20 et à un agent alkylant, des patients réfractaires au dernier traitement antérieur et des patients dont la maladie a progressé dans les deux ans suivant l'immunochimiothérapie de première ligne (POD24). Ces résultats ont été récemment publiés dans le Lancet Haematology.

Dans la cohorte FL de l'essai, les effets indésirables apparus fréquemment sous traitement (= 20 %) étaient les suivants : réaction au point d'injection, syndrome de libération de cytokines, COVID-19, fatigue, infection des voies respiratoires supérieures, douleurs musculo-squelettiques, éruption cutanée, diarrhée, fièvre, toux et maux de tête. Chez les patients ayant reçu EPKINLY selon le schéma posologique recommandé à 3 paliers, le SRC était principalement de faible grade (40 % de grade 1, 9 % de grade 2). Aucun cas de SRC de grade 3 n'a été observé.

Les informations de prescription comportent un avertissement sous forme d'encadré concernant le SRC grave ou potentiellement mortel et le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS). Les avertissements et les précautions comprennent les infections, les cytopénies et la toxicité embryo-fœtale. Veuillez consulter les informations de sécurité importantes ci-dessous.