Gain Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats positifs de la partie de son étude de phase 1 portant sur la dose unique ascendante (SAD). GT-02287 a été généralement bien toléré jusqu'à et y compris le plus haut niveau de dose prévu, et il n'y a pas eu d'événements indésirables graves. Le bon profil de sécurité et de tolérabilité et la gamme appropriée de niveaux d'exposition plasmatique obtenus après administration orale renforcent encore le potentiel de GT-02287 en tant que meilleur et premier de sa classe.

L'essai clinique de phase 1 est une étude unicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose ascendante unique et multiple (SAD/MAD), visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité de GT-02287 administré par voie orale une fois par jour chez des adultes en bonne santé. L'objectif secondaire est d'évaluer la pharmacocinétique des doses SAD et MAD afin d'identifier une dose maximale tolérée (DMT) et de déterminer les doses recommandées pour un développement clinique ultérieur dans le cadre de la maladie de Parkinson GBA1. La partie SAD de l'essai clinique de phase 1 a recruté 40 participants en bonne santé dans cinq cohortes distinctes ?

Tous les essais ont été menés à terme aux niveaux de dose prévus, sans interruption prématurée ni signaux de sécurité. La partie MAD de l'essai de phase 1 a été lancée en février, parallèlement aux dernières cohortes SAD, après approbation du Comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) de Bellberry en Australie - une décision basée sur l'examen du profil de sécurité et de tolérabilité observé dans les cohortes SAD.

Il a été démontré que GT-02287 restaure la fonction de l'enzyme lysosomale glucocérébrosidase (GCase), qui est mal repliée et dysfonctionnelle en raison d'une mutation du gène GBA1, le facteur de risque génétique le plus courant pour le développement de la maladie de Parkinson. Des données précliniques convaincantes présentées lors du WORLD Symposium ? en février 2024 ont démontré que le traitement par GT-02287 rétablissait la fonction motrice et réduisait considérablement les taux plasmatiques du biomarqueur émergent de la neurodégénérescence, le NfL.

Sur la base de ces données, GT-02287 pourrait avoir le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Parkinson.