Fulcrum Therapeutics, Inc. a annoncé avoir conclu un accord de collaboration et de licence avec Sanofi pour le développement et la commercialisation du losmapimod, une petite molécule orale étudiée pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). L'accord de collaboration et de licence associe l'expertise de Fulcrum dans la Dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale à la présence mondiale de Sanofi et à son engagement inégalé dans le traitement des patients atteints de maladies rares. Le losmapimod fait actuellement l'objet d'un essai clinique mondial de phase 3 pour le traitement de la FSHD, une maladie musculaire génétique chronique et progressive qui se caractérise par une mort importante des cellules musculaires et une infiltration de graisse dans le tissu musculaire.

Les résultats de ReDUX4, l'essai clinique de phase 2 évaluant le losmapimod pour le traitement de la FSHD, ont démontré un ralentissement de la progression de la maladie et une amélioration de la santé musculaire. Fulcrum prévoit de communiquer les données de base de REACH, l'essai clinique mondial de phase 3, au quatrième trimestre 2024. Suite aux résultats positifs de l'étude de phase 3, Fulcrum et Sanofi prévoient de soumettre des demandes de mise sur le marché aux États-Unis, en Europe, au Japon et dans d'autres zones géographiques.

Selon les termes de l'accord, Fulcrum recevra un paiement initial de 80 millions de dollars et est éligible pour recevoir jusqu'à 975 millions de dollars supplémentaires pour des étapes réglementaires et commerciales spécifiques, ainsi que des redevances progressives à partir de 10 % sur les ventes annuelles nettes de losmapimod en dehors des Etats-Unis.