Fulcrum Therapeutics, Inc. annonce la mise en attente clinique du FTX-6058 dans la drépanocytose
Le 24 février 2023 à 14:00
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Fulcrum Therapeutics, Inc. a annoncé que le 23 février 2023, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a informé verbalement la société qu'elle avait émis une suspension clinique complète concernant la demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour FTX-6058 pour le traitement potentiel de la drépanocytose. L'Agence a indiqué qu'elle fournirait une lettre officielle de mise en attente clinique à la société dans les 30 jours. Le hold clinique a été initié par l'Agence en raison des données précliniques précédemment rapportées.
Fulcrum va suspendre le dosage dans l'essai de phase 1b du FTX-6058 et a l'intention de travailler avec diligence avec l'Agence pour résoudre le hold dès que possible.
Fulcrum Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares génétiquement définies dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le produit candidat clinique de la société, le losmapimod, est développé pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Son autre produit candidat clinique, le FTX-6058, est développé pour le traitement de certaines hémoglobinopathies, dont la drépanocytose. Outre le développement de produits candidats, la société a mis au point une approche de découverte de médicaments qu'elle utilise pour identifier et valider systématiquement des cibles médicamenteuses cellulaires qui peuvent potentiellement moduler l'expression des gènes pour traiter les causes profondes connues de maladies rares génétiquement définies. La société a mis au point le pociredir, qui est conçu pour augmenter le taux d'hémoglobine ftale, ou HbF, pour le traitement des personnes atteintes de DICS.
FULCRUM THERAPEUTICS, INC. 
