FSD Pharma Inc. a annoncé que le recrutement est en cours pour l'essai clinique de phase 2 de la société sur la FSD201 pour le traitement de la douleur chronique associée au syndrome MCAS idiopathique (MCAD) sur deux sites cliniques aux États-Unis, et un site canadien qui sera bientôt prêt à recruter. La FSD201 est un composé anti-inflammatoire breveté ayant le potentiel de traiter un large éventail de maladies inflammatoires et de conditions associées. FSD201 a terminé avec succès un essai de phase 1 sur l'innocuité et la tolérance avec des résultats de premier ordre.

L'étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles, recrutera 60 patients atteints de MCAS idiopathique. Selon le protocole, les patients recevront soit des comprimés de 600 milligrammes de FSD201, soit un placebo deux fois par jour pendant 56 jours consécutifs. Le résultat primaire est une diminution de 30 % de l'intensité moyenne quotidienne de la douleur entre le début de l'étude et le 28e jour.

L'essai évaluera également de nombreux résultats secondaires. Les mastocytes sont les premiers intervenants des systèmes immunitaires inné et adaptatif, réagissant à des facteurs endogènes pour jouer un rôle important dans l'anaphylaxie et la guérison des tissus. Le MCAS désigne un groupe de troubles caractérisés par des symptômes multisystémiques résultant de l'accumulation de mastocytes altérés et/ou d'une libération anormale de médiateurs mastocytaires, provoquant des symptômes/épisodes anaphylactiques répétés et piégeant le patient dans un cycle de douleur et d'inflammation neurogène.

Une douleur chronique généralisée nociplinaire musculo-squelettique, découlant d'une inflammation neurogène, est associée au MCAS. Les symptômes du MCAS peuvent apparaître à tout âge, mais commencent généralement à l'âge adulte. En raison de la nature ubiquitaire des mastocytes dans tous les tissus du corps humain, le MCAS a le potentiel d'affecter chaque système organique. Souvent, les tests de routine ne révèlent aucune anomalie et les patients souffrent de douleurs chroniques et systémiques.

Jusqu'à 30 % de la population générale peut être affectée par des troubles liés à l'activation des mastocytes (troubles atopiques). À l'inverse, la mastocytose et le syndrome d'activation monoclonale des mastocytes (MCAS) sont généralement considérés comme des maladies rares, touchant 1 sujet sur 10 000 à 20 000. La cause du syndrome d'activation des mastocytes est inconnue et il n'existe aucun traitement curatif.