Freeline Therapeutics Holdings plc a annoncé que le FLT201 a reçu le passeport de l'innovation pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 dans le cadre du processus Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA). Le passeport d'innovation est la première étape du processus ILAP qui, en collaboration avec la MHRA et les agences partenaires, vise à accélérer le temps utile pour la mise sur le marché et à faciliter l'accès des patients aux médicaments au Royaume-Uni pour les maladies mortelles ou gravement débilitantes, ou pour les maladies pour lesquelles il existe un besoin important pour les patients ou la santé publique. FLT201 est un candidat à la thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 1/2 (GALILEO-1) chez des adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. FLT201 est conçu pour générer des augmentations durables de glucosylcéramide (Gb-1) et de glucosylsphingosine (lyso-Gb1) dans les cellules qui s'accumulent ensuite dans divers organes, provoquant une inflammation et un dysfonctionnement.

La maladie de Gaucher est héréditaire et se présente sous différents sous-types. Freeline se concentre actuellement sur la maladie de Gaucher de type 1, la forme la plus courante de la maladie, qui affecte la santé de la rate, du foie, des os et des poumons. Malgré les traitements existants, de nombreuses personnes atteintes de la maladie de Gaucher continuent à présenter des symptômes et une progression de la maladie.

La maladie de Gaucher touche environ 18 000 personnes aux États-Unis, au Royaume-Uni, dans l'Union européenne et en Israël.