First Wave BioPharma, Inc. a annoncé qu'elle avait terminé la sélection des patients dans le cadre de son essai clinique de phase 2 SPAN, qui porte sur une formulation améliorée d'adrulipase administrée par microgranules entériques pour le traitement de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) chez les patients atteints de fibrose kystique (FK). L'essai clinique multicentrique de phase 2 (NCT05719311) est conçu pour étudier la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'une formulation d'adrulipase administrée par microgranules entériques dans le cadre d'une étude d'escalade de dose titrée impliquant environ douze (12) patients. Le critère principal d'efficacité est le coefficient d'absorption des graisses, les critères secondaires étant le poids des selles, les signes et symptômes d'alabsorption et le coefficient d'absorption de l'azote (CNA).

Conception de l'essai SPAN de phase 2 L'essai SPAN de phase 2b est conçu pour étudier la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'une nouvelle formulation d'adrulipase par microgranulation entérique. L'essai SPAN est une étude ouverte qui sera menée sur trois sites aux États-Unis. Au total, 12 patients atteints de mucoviscidose, âgés de 18 ans ou plus, devraient être recrutés. La conception de l'essai fait appel à une stratégie d'ajustement de la dose.

Les patients seront sélectionnés au début de l'étude pour s'assurer qu'ils ont un coefficient d'absorption des graisses (CFA) d'au moins 80 %. Les patients éligibles passeront ensuite de leur produit enzymatique commercial à l'adrulipase. Chaque patient commencera par une faible dose d'adrulipase.

Si le patient n'est pas cliniquement contrôlé, il passera à une dose moyenne, et s'il n'est pas contrôlé avec cette dose, il passera à une dose élevée. Les titrages seront effectués sur une période de trois semaines, après quoi un CFA sera obtenu. Les CFA de fin d'étude seront comparés aux CFA de base de manière descriptive.

Une visite de sécurité post-traitement sera effectuée une semaine après la fin de la période de traitement. À propos d'Adrulipase Adrulipase est une enzyme lipase recombinante administrée sous forme de capsule biologique orale non systémique pour le traitement de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) associée à la fibrose kystique (FK) et à la pancréatite chronique (PC). Adrulipase est dérivé de la lipase de la levure Yarrowia lipolytica et est conçu pour décomposer les molécules de graisse dans le tube digestif des patients atteints d'IPE afin qu'elles puissent être absorbées en tant que nutriments.

La PEV est une maladie caractérisée par une déficience des enzymes pancréatiques exocrines, ce qui entraîne une incapacité du patient à digérer correctement les aliments, ou maldigestion. La déficience de cette enzyme peut être responsable d'une diarrhée graisseuse, d'une poussée fécale et d'une perte de poids. Selon la Cystic Fibrosis Foundation, environ 40 000 patients aux États-Unis souffrent d'une PEV causée par la mucoviscidose et, selon la National Pancreas Foundation, environ 95 000 patients aux États-Unis souffrent d'une PEV causée par une pancréatite chronique.