Fennec Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé PEDMARK pour réduire le risque d'ototoxicité associé au cisplatine chez les patients pédiatriques âgés d'un mois et plus atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Cette approbation fait de PEDMARK le premier et le seul traitement approuvé par la FDA dans ce domaine où les besoins médicaux non satisfaits sont importants. L'approbation de PEDMARK par la FDA était basée sur les données de sécurité et d'efficacité de deux essais pivots ouverts et randomisés de phase 3, qui ont comparé PEDMARK plus un régime à base de cisplatine à des régimes à base de cisplatine seuls pour la réduction de la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients pédiatriques.

Dans les deux études, l'incidence de la perte auditive était systématiquement et significativement plus faible dans le bras PEDMARK plus cisplatine que dans le bras cisplatine seul. Les effets indésirables les plus fréquents dans l'étude SIOPEL6 sont les vomissements, les infections, les nausées, la diminution du taux d'hémoglobine et l'hypernatrémie. L'effet indésirable le plus courant dans COG ACCL0431 est l'hypokaliémie.

Les progrès des approches thérapeutiques à base de chimiothérapie pour les patients pédiatriques atteints de tumeurs solides localisées se sont améliorés, entraînant un taux de survie à cinq ans de 85 % ou plus pour ces patients. Cependant, l'utilisation de la chimiothérapie à base de platine, qui reste le traitement de choix dans de nombreux cas, peut être toxique pour les oreilles et le traitement au cisplatine provoque fréquemment une perte auditive bilatérale (affectant les deux oreilles) permanente et irréversible. Une perte auditive permanente peut être observée chez environ 60 % des enfants traités au cisplatine et peut atteindre 90 %.

Jusqu'à présent, les interventions avec des stratégies de gestion telles que les implants cochléaires et les prothèses auditives n'intervenaient qu'après la détection de la perte auditive et ces interventions ne permettent pas de retrouver une audition normale. La FDA a accordé à cette application la désignation de revue prioritaire. PEDMARK a également reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA en 2004.

La demande d'autorisation de mise sur le marché du thiosulfate de sodium est actuellement en cours d'évaluation par l'Agence européenne des médicaments.