Biogen Inc. et Eisai Co., Ltd. ont annoncé des détails supplémentaires sur l'étude de confirmation post-commercialisation de phase 4, ENVISION, de l'ADUHELM (aducanumab-avwa) 100 mg/mL en injection intraveineuse dans la maladie d'Alzheimer précoce, y compris des détails sur l'objectif de l'étude en termes de recrutement diversifié et de critère d'évaluation principal. Biogen vise à recruter 18% des participants américains à ENVISION parmi les populations noires/africaines et latino-américaines. Cet objectif reflète l'engagement continu de Biogen à accroître la diversité dans les essais cliniques. Biogen mettra en œuvre plusieurs stratégies pour aider à surmonter les obstacles au recrutement de patients diversifiés dans les essais sur la maladie d'Alzheimer, tels que le manque d'accès aux centres médicaux, la connaissance du profil avantages/risques du traitement et les charges financières ou logistiques. Les sociétés ont également annoncé que le critère d'évaluation principal de l'étude ENVISION, contrôlée par placebo, sera mesuré par le Clinical Dementia RatingSum of Boxes 18 mois après le début du traitement par ADUHELM. Le critère d'évaluation CDR-SB est une mesure validée de la cognition et de la fonction, largement utilisée dans les essais cliniques sur les patients présentant des symptômes précoces de la maladie d'Alzheimer, cohérente avec les études de phase 3 EMERGE et ENGAGE d'ADUHELM, et capable de générer des résultats solides. La mise à jour comprend également une augmentation du recrutement précédemment annoncé, de 1 300 à 1 500 personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer précoce, avec confirmation de la pathologie bêta-amyloïde, afin de renforcer les données fournies par l'étude. Bien qu'ENVISION et d'autres essais cliniques d'ADUHELM soient déjà prévus ou en cours, les Centers for Medicare and Medicaid Services ont récemment publié un projet de National Coverage Determination, qui limiterait la couverture Medicare d'ADUHELM et d'autres thérapies ciblant l'amyloïde aux patients inscrits dans un essai clinique supplémentaire. Biogen s'engage à collaborer avec la CMS afin d'éviter la duplication inutile des essais cliniques et de trouver une solution pour proposer aux patients un accès immédiat au premier traitement approuvé par la FDA pour la maladie d'Alzheimer depuis 2003. Outre le critère d'évaluation principal, le PCEM-SB, les critères d'évaluation secondaires comprennent l'échelle d'évaluation de la maladie d'Alzheimer - sous-échelle cognitive, l'étude coopérative sur la maladie d'Alzheimer - inventaire des activités de la vie quotidienne - version des déficiences cognitives légères - échelle intégrée d'évaluation de la maladie d'Alzheimer, le mini-examen de l'état mental et l'inventaire neuropsychiatrique. Le début de la sélection des patients pour ENVISION est prévu pour mai 2022. Sur la base des taux de recrutement des précédents essais de phase 3 avec ADUHELM, la date d'achèvement primaire devrait être environ quatre ans après le début de l'étude. Les sociétés sont reconnaissantes envers les professionnels de santé, les centres médicaux, les patients et les familles qui participeront à cet essai.