Editas Medicine, Inc. a annoncé qu'un résumé scientifique détaillant les données cliniques de sécurité et d'efficacité de l'essai de phase 1/2 RUBY d'EDIT-301 chez des patients atteints de drépanocytose sévère a été accepté pour une présentation orale au congrès hybride de l'Association européenne d'hématologie (EHA) qui se tiendra du 8 au 11 juin 2023 à Francfort, en Allemagne, et via une diffusion en direct. Des données clés provenant de plusieurs patients seront partagées lors de la présentation orale à l'EHA, confirmant les données cliniques initiales, notamment : Les données d'efficacité, y compris l'hémoglobine totale, l'hémoglobine fœtale, le pourcentage de cellules F, l'hémoglobine fœtale corpusculaire moyenne et les événements vaso-occlusifs (VOE) après la perfusion d'EDIT-301. Données de sécurité, y compris la greffe de neutrophiles et de plaquettes.

Détails de la présentation orale : Titre : EDIT-301 montre des résultats préliminaires prometteurs en matière de sécurité et d'efficacité dans l'essai clinique de phase I/II (RUBY) chez des patients atteints de drépanocytose sévère en utilisant l'enzyme AsCas12a hautement spécifique et efficace Auteur de la présentation : Rabi Hanna, M.D., Département d'hématologie oncologique pédiatrique et de transplantation de sang et de moelle, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, États-Unis Date/heure : Samedi 10 juin 2023, 16h30 à 17h45 CEST/10h30 à 11h45 EDT Lieu : Harmonie 1, Messe Frankfurt Session : s437 Gene therapy and cellular immunotherapy u Clinique EDIT-301 fait actuellement l'objet d'une étude clinique chez des patients atteints de drépanocytose sévère (essai RUBY, NCT04853576) et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (essai EDITHAL, NCT05444894). En plus de la mise à jour des données cliniques de l'essai RUBY à l'EHA et lors d'un webinaire parrainé par la société le mois prochain, la société présentera une autre mise à jour clinique de l'essai RUBY d'ici la fin de l'année. En outre, la société est en bonne voie pour doser 20 patients dans l'essai RUBY d'ici la fin de l'année.

La drépanocytose est une maladie héréditaire du sang causée par une mutation du gène de la bêta-globine qui entraîne la polymérisation de l'hémoglobine drépanocytaire (HbS). Dans la drépanocytose, les globules rouges sont déformés en forme de faucille au lieu de la forme typique d'un disque. Cette forme anormale réduit la durée de vie des globules rouges et bloque la circulation sanguine, ce qui entraîne une anémie, des crises de douleur, une défaillance des organes et une mort prématurée.

On estime à 100 000 le nombre de personnes atteintes de drépanocytose aux États-Unis. Des niveaux plus élevés d'hémoglobine fœtale (HbF) inhibent la polymérisation de l'HbS, réduisant ainsi la manifestation de la drépanocytose. EDIT-301 est un médicament expérimental de thérapie cellulaire à l'étude pour le traitement de la drépanocytose sévère (SCD) et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).

EDIT-301 est constitué de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ dérivées de patients, éditées au niveau des promoteurs des gènes de la gamma-globine (HBG1 et HBG2), où résident les mutations naturelles induisant l'hémoglobine fœtale (HbF), par une nucléase AsCas12a brevetée, hautement spécifique et efficace. Les globules rouges dérivés des cellules CD34+ d'EDIT-301 présentent une augmentation soutenue de la production d'hémoglobine fœtale, ce qui pourrait constituer un avantage thérapeutique unique et durable pour les personnes atteintes de DICS sévère et de TDT.