Editas Medicine, Inc. Editas Medicine Inc. annonce des données initiales positives sur l'innocuité et l'efficacité d'Edit-301 chez les quatre premiers patients traités dans le cadre de l'essai clinique de phase I/II
Le 09 juin 2023 à 12:01
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Editas Medicine, Inc. a annoncé des données initiales positives sur la sécurité et l'efficacité d'EDIT-301 chez les quatre premiers patients traités dans l'essai RUBY et chez le premier patient traité dans l'essai EdiTHAL. Ces données prometteuses confortent la conviction qu'EDIT-301 peut être un médicament durable, unique et cliniquement différencié, capable d'apporter des bénéfices cliniques à long terme qui changent la vie des patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, en permettant notamment une correction précoce et robuste de l'anémie et une augmentation durable de l'hémoglobine fœtale. EDIT-301 utilise AsCas12a, une nouvelle nucléase d'édition de gènes brevetée, hautement efficace et spécifique, pour éditer les régions promotrices des gènes 1 et 2 de la gamma-globine afin d'augmenter l'expression de l'HbF et de reproduire le mécanisme naturel de la persistance héréditaire de l'hémoglobine fœtale pour traiter la drépanocytose.
L'essai RUBY marque le premier temps utile de l'AsCas12a pour éditer avec succès des cellules humaines dans un essai clinique. Détails de la présentation orale de l'EHA : Titre : EDIT-301 montre des résultats préliminaires prometteurs en matière de sécurité et d'efficacité dans l'essai clinique de phase I/II (RUBY) sur des patients atteints de drépanocytose sévère en utilisant l'enzyme AsCas12a hautement spécifique et efficace. Auteur de la présentation : Rabi Hanna, M.D., Département d'hématologie oncologique pédiatrique et de transplantation de sang et de moelle, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, États-Unis.
Editas Medicine, Inc. est une société d'édition du génome en phase clinique. La société se concentre sur le développement de médicaments génomiques potentiellement transformateurs pour traiter un large éventail de maladies graves. Elle a développé une plateforme propriétaire d'édition de gènes basée sur la technologie CRISPR. CRISPR utilise un complexe protéine-acide ribonucléique (ARN) composé d'une enzyme, dont la protéine associée à CRISPR 9 (Cas9) ou Cas12a (CRISPR de Prevotella et Francisella 1, également connue sous le nom de Cpf1), liée à une molécule d'acide ribonucléique (ARN) guide conçue pour reconnaître une séquence particulière d'acide désoxyribonucléique (ADN). La société est engagée dans le développement de médicaments d'édition de gènes administrés par voie intraveineuse, dans lesquels le médicament est injecté ou perfusé au patient pour modifier les cellules à l'intérieur de son corps. Son programme phare, reni-cel, est un médicament expérimental d'édition de gènes ex vivo pour traiter la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire grave qui entraîne une mort prématurée, et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
Editas Medicine, Inc. Editas Medicine Inc. annonce des données initiales positives sur l'innocuité et l'efficacité d'Edit-301 chez les quatre premiers patients traités dans le cadre de l'essai clinique de phase I/II