Editas Medicine, Inc. a annoncé des données initiales positives sur la sécurité et l'efficacité d'EDIT-301 chez les quatre premiers patients traités dans l'essai RUBY et chez le premier patient traité dans l'essai EdiTHAL. Ces données prometteuses confortent la conviction qu'EDIT-301 peut être un médicament durable, unique et cliniquement différencié, capable d'apporter des bénéfices cliniques à long terme qui changent la vie des patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, en permettant notamment une correction précoce et robuste de l'anémie et une augmentation durable de l'hémoglobine fœtale. EDIT-301 utilise AsCas12a, une nouvelle nucléase d'édition de gènes brevetée, hautement efficace et spécifique, pour éditer les régions promotrices des gènes 1 et 2 de la gamma-globine afin d'augmenter l'expression de l'HbF et de reproduire le mécanisme naturel de la persistance héréditaire de l'hémoglobine fœtale pour traiter la drépanocytose.

L'essai RUBY marque le premier temps utile de l'AsCas12a pour éditer avec succès des cellules humaines dans un essai clinique. Détails de la présentation orale de l'EHA : Titre : EDIT-301 montre des résultats préliminaires prometteurs en matière de sécurité et d'efficacité dans l'essai clinique de phase I/II (RUBY) sur des patients atteints de drépanocytose sévère en utilisant l'enzyme AsCas12a hautement spécifique et efficace. Auteur de la présentation : Rabi Hanna, M.D., Département d'hématologie oncologique pédiatrique et de transplantation de sang et de moelle, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, États-Unis.