Dyne Therapeutics, Inc.

Dyne Therapeutics Inc. est une société spécialisée dans les maladies musculaires au stade clinique. Elle se concentre sur la mise au point de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies d'origine génétique. Elle utilise sa plateforme FORCE pour surmonter les limites de l'administration de tissus musculaires et des oligonucléotides thérapeutiques pour les maladies musculaires. Les produits thérapeutiques de sa plateforme FORCE consistent en une charge utile d'oligonucléotides conçue pour cibler la base génétique de la maladie. À l'aide de sa plateforme FORCE, elle constitue un portefeuille de produits thérapeutiques pour les maladies musculaires, y compris ses programmes phares pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD). Ses produits thérapeutiques se composent de trois éléments : un Fab, un linker validé cliniquement et une charge utile d'oligonucléotide qu'elle attache à son Fab à l'aide du linker. Elle prévoit également d'élargir son portefeuille par des efforts de développement axés sur les maladies rares des muscles squelettiques, ainsi que sur les maladies musculaires cardiaques et métaboliques.