Dyne Therapeutics annonce la suspension par la FDA de la demande d'autorisation de mise sur le marché du DYNE-251 pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le 18 janvier 2022 à 14:00
Partager
Dyne Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a mis en attente clinique sa demande d'Investigational New Drug (IND) pour lancer un essai clinique du DYNE-251 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles de sauter l'exon 51. Dyne a reçu une lettre d'attente clinique de la FDA le 14 janvier 2022 demandant des informations cliniques et non cliniques supplémentaires pour le DYNE-251. La société prévoit de soumettre à la FDA sa réponse avec les données des études existantes et en cours au cours du deuxième trimestre de 2022, et si cela est satisfaisant pour la FDA, de doser les patients dans un essai clinique de phase 1/2 à doses multiples croissantes (MAD) de DYNE-251 d'ici mi-2022, conformément à ses directives actuelles. Dyne travaillera en étroite collaboration avec la FDA pour résoudre la suspension clinique aussi rapidement que possible. Comme annoncé précédemment, la société prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour le DYNE-101 dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) au cours du premier trimestre de 2022 et d'administrer des doses aux patients dans le cadre d'un essai clinique MAD prévu pour la mi-2022.
Dyne Therapeutics Inc. est une société spécialisée dans les maladies musculaires au stade clinique. Elle se concentre sur la mise au point de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies d'origine génétique. Elle utilise sa plateforme FORCE pour surmonter les limites de l'administration de tissus musculaires et des oligonucléotides thérapeutiques pour les maladies musculaires. Les produits thérapeutiques de sa plateforme FORCE consistent en une charge utile d'oligonucléotides conçue pour cibler la base génétique de la maladie. À l'aide de sa plateforme FORCE, elle constitue un portefeuille de produits thérapeutiques pour les maladies musculaires, y compris ses programmes phares pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD). Ses produits thérapeutiques se composent de trois éléments : un Fab, un linker validé cliniquement et une charge utile d'oligonucléotide qu'elle attache à son Fab à l'aide du linker. Elle prévoit également d'élargir son portefeuille par des efforts de développement axés sur les maladies rares des muscles squelettiques, ainsi que sur les maladies musculaires cardiaques et métaboliques.
Dyne Therapeutics annonce la suspension par la FDA de la demande d'autorisation de mise sur le marché du DYNE-251 pour la dystrophie musculaire de Duchenne.