Dyne Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a mis en attente clinique sa demande d'Investigational New Drug (IND) pour lancer un essai clinique du DYNE-251 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles de sauter l'exon 51. Dyne a reçu une lettre d'attente clinique de la FDA le 14 janvier 2022 demandant des informations cliniques et non cliniques supplémentaires pour le DYNE-251. La société prévoit de soumettre à la FDA sa réponse avec les données des études existantes et en cours au cours du deuxième trimestre de 2022, et si cela est satisfaisant pour la FDA, de doser les patients dans un essai clinique de phase 1/2 à doses multiples croissantes (MAD) de DYNE-251 d'ici mi-2022, conformément à ses directives actuelles. Dyne travaillera en étroite collaboration avec la FDA pour résoudre la suspension clinique aussi rapidement que possible. Comme annoncé précédemment, la société prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour le DYNE-101 dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) au cours du premier trimestre de 2022 et d'administrer des doses aux patients dans le cadre d'un essai clinique MAD prévu pour la mi-2022.