Deciphera Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats actualisés de l'étude de phase 1/2 en cours sur le vimseltinib, un inhibiteur de kinase du CSF1R par voie orale, puissant et hautement sélectif, pour le traitement des patients atteints de tumeur à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) non accessible à la chirurgie. Les résultats des parties Phase 1 et Phase 2 de l'étude sont présentés sous forme de posters séparés, intitulés “Efficacité et sécurité du vimseltinib dans la tumeur à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) : Phase 2 expansion” ; et “Safety and efficacy of vimseltinib in tenosynovial giant cell tumour (TGCT) : Long-term phase 1 update” ; au congrès ESMO 2022 les 11 et 12 septembre, respectivement. Les résultats de la partie phase 2 de l'étude sont présentés le 11 septembre 2022 dans une présentation par affiches, résumée ci-dessous.

Les résultats actualisés de l'étude de phase 1 sont présentés sous forme de poster le 12 septembre. Les données de la phase 1 résumées ci-dessous sont basées sur le résumé publié précédemment avec une date limite de données fixée au 18 février 2022. La présentation par affiches de la phase 1 reste sous embargo jusqu'au 12 septembre 2022 et comprendra des données actualisées basées sur une date limite de données du 6 mai 2022.

Sécurité et efficacité du Vimseltinib dans la tumeur à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) : Mise à jour à long terme de la phase 1 : L'étude de phase 1/2 du vimseltinib est une étude ouverte et multicentrique évaluant la sécurité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du vimseltinib chez les patients atteints de tumeurs solides et de TGCT. Les données présentées dans le cadre de la mise à jour de la phase 1 incluent la sécurité et l'efficacité à long terme pour les patients atteints de TGCT à partir de la partie d'escalade de dose de l'étude. Cohortes de dose et données démographiques : À la date limite du 18 février 2022, 32 patients étaient inscrits dans trois cohortes de dose : Phase 1 Cohorte 5 (n=8) : Dose de charge de 30 mg par jour pendant cinq jours, suivie d'une dose d'entretien de 30 mg deux fois par semaine.

Cohorte 8 de la phase 1 (n=12) : Dose de charge de 30 mg par jour pendant trois jours, suivie d'une dose d'entretien de 10 mg par jour. Phase 1 Cohorte 9 (n=12) : 20 mg de dose de charge par jour pendant trois jours, suivie d'une dose d'entretien de 6 mg par jour. 32 patients étaient évaluables pour l'efficacité selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) version 1.1 à la date limite des données ; les données sur la réponse sont basées sur un examen radiologique indépendant (IRR), sauf pour un patient qui n'avait pas d'IRR.

Activité antitumorale et durée du traitement : Taux de bénéfice clinique : 100 % des patients ont démontré un bénéfice clinique, défini comme les patients présentant une réponse complète, une réponse partielle ou une maladie stable, sans progression de la maladie. Taux de réponse objective : 69% ORR (CR=1, PR=21). La plupart des réponses ont été obtenues dans les six mois.

Durée du traitement : La durée médiane du traitement était de 16,4 mois, 59 % des patients restant sous traitement à la date de clôture des données en février 2022. Les données présentées à partir de la partie d'expansion de la phase 2 de l'étude de phase 1/2 en cours comprennent des données sur la sécurité, l'efficacité et les résultats préliminaires rapportés par les patients chez les patients atteints de TGCT traités avec le vimseltinib à la dose recommandée en phase 2 (RP2D ; 30 mg deux fois par semaine) inscrits dans deux cohortes. La cohorte A comprend les patients atteints de TGCT sans traitement antérieur anti-CSF1/CSF1R (un traitement antérieur avec l'imatinib ou le nilotinib est autorisé) et la cohorte B comprend les patients avec un traitement antérieur anti-CSF1/CSF1R (un traitement antérieur avec seulement l'imatinib ou le nilotinib n'est pas admissible).