ENHERTU (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) de Daiichi Sankyo Company, Limited, a reçu deux nouvelles désignations de thérapie innovante (BTD) aux États-Unis. pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs solides HER2 positives (immunohistochimie [IHC] 3+) non résécables ou métastatiques qui ont progressé après un traitement antérieur et qui n'ont pas d'autres options thérapeutiques satisfaisantes, et pour le traitement des patients atteints de cancer colorectal métastatique HER2 positif (IHC 3+) qui ont reçu au moins deux traitements antérieurs. ENHERTU est un conjugué anticorps-médicament (ADC) spécifiquement conçu pour HER2, développé et commercialisé conjointement par Daiichi Sankyo et AstraZeneca. La surexpression de HER2 a été observée dans 1 % à 28 % de divers types de tumeurs solides métastatiques et jusqu'à 5 % des patients atteints de cancer colorectal. Il existe un besoin non satisfait de thérapies efficaces pour ces types de tumeurs, en particulier pour les patients qui ont progressé ou qui sont réfractaires aux thérapies standard de soins.

Le programme BTD de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est conçu pour accélérer le développement et l'examen réglementaire de nouveaux médicaments potentiels destinés à traiter une affection grave et à répondre à un besoin médical important non satisfait. Le nouveau médicament doit avoir montré des résultats cliniques préliminaires encourageants qui démontrent une amélioration substantielle d'un critère d'évaluation cliniquement significatif par rapport aux médicaments disponibles. La FDA a accordé le BTD pour le traitement des tumeurs solides métastatiques HER2 positives sur la base des résultats de l'essai de phase 2 DESTINY-PanTumor02 en cours et des données complémentaires issues d'autres essais du programme de développement clinique d'ENHERTU.

Les résultats d'une analyse intermédiaire de DESTINY-PanTumor02 ont fait l'objet d'une présentation orale tardive lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) chez des patients déjà traités atteints de tumeurs solides métastatiques exprimant HER2, notamment les cancers des voies biliaires, de la vessie, du col de l'utérus, de l'endomètre, de l'ovaire et du pancréas, ainsi que d'autres tumeurs. Le BTD pour le traitement du cancer colorectal métastatique HER2 positif était basé sur les résultats finaux de l'essai de phase 2 DESTINY-CRC01 présentés lors du 2022 ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium (ASCO GI) et sur les résultats primaires de l'essai de phase 2 DESTINY-CRC02 présentés lors de la réunion annuelle de l'ASCO en 2023. ENHERTU a reçu sept ADB et sa désignation dans les tumeurs solides métastatiques exprimant HER2 représente la première fois qu'ENHERTU se voit accorder cette désignation dans un contexte agnostique de la tumeur.

ENHERTU a déjà reçu des AMM pour trois indications dans le cancer du sein, y compris le cancer du sein métastatique HER2 faible, le cancer du sein métastatique HER2 positif de deuxième ligne et le cancer du sein métastatique HER2 positif de dernière ligne. Deux autres autorisations de mise sur le marché ont été accordées à ENHERTU pour le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) métastatique mutant HER2 (ERBB2) et le cancer gastrique métastatique HER2 positif.