Curis, Inc. a annoncé une mise à jour des données de l'étude TakeAim Leukemia (CA-4948-102) en cours sur la LMA récurrente/réfractaire (R/R), qui seront présentées aux congrès de l'ASCO et de l'EHA. Cette mise à jour comprend les données de 25 nouveaux patients dans les cohortes de mutation FLT3 (FLT3m) et de mutation du facteur d'épissage U2AF1/SF3B1 (SFm) qui avaient reçu moins de trois lignes de traitement antérieures et qui ont été traités par emavusertib en monothérapie à la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) de 300 mg deux fois par jour. Cohorte FLT3m ?

12 patients en rechute ou réfractaires recrutés à ce jour : 12 patients atteints de LMA R/R avec FLT3m ont été traités par emavusertib. Les traitements antérieurs comprenaient le venetoclax (8/12), des agents hypométhylants ou HMA (9/12) et des inhibiteurs de FLT3 (9/12). Les données préliminaires montrent 6 réponses objectives chez 11 patients évaluables en fonction de la réponse : 3 rémissions complètes (CR), 1 CR avec récupération hématologique partielle (CRh) et 2 états morphologiques sans leucémie (MLFS) avec une durée de traitement comprise entre 46 et 324 jours.

4 patients sont en cours de traitement à la date de clôture des données, dont 1 CRh et 1 MLFS. 3 des 3 patients naïfs de traitement par FLT3i ont obtenu une réponse objective (2 CR, 1 MLFS). 3 des 8 patients qui ont progressé pendant ou après un traitement antérieur par FLT3i ont obtenu une réponse objective (1 CR, 1 CRh, 1 MLFS).

1 patient n'est pas évaluable en termes de réponse. Tous les répondeurs ont montré une normalisation complète du nombre de blastes dans la moelle osseuse. L'un de ces patients a subi une greffe de cellules souches allogènes.

Les réponses ont été obtenues rapidement dans cette population, 5 des 6 réponses ayant été obtenues en un seul cycle de traitement. Cohorte SFm ? 20 patients en rechute ou réfractaires recrutés à ce jour : 20 patients atteints de LMA en rechute ou réfractaire et souffrant de SFm ont été traités par emavusertib.

Les traitements antérieurs comprenaient le venetoclax (18/20) et l'HMA (17/20). Les données préliminaires montrent que 4 des 18 patients évaluables en termes de réponse dans cette population ont obtenu une réponse objective (CR/CRh/MLFS). 8 des 20 patients sont en cours de traitement à la date de clôture des données, dont 1 MLFS et 3 patients non répondeurs qui ont montré une augmentation du nombre de neutrophiles.

Les 4 répondeurs (1 CR, 2 CRh, 1 MLFS) avaient reçu un traitement antérieur avec un HMA ; 3 d'entre eux avaient également reçu un traitement antérieur avec le venetoclax. 3 autres patients non répondeurs sont en cours de traitement et ont montré une augmentation du nombre de neutrophiles. 2 patients ne sont pas évaluables en termes de réponse.

Tous les patients ayant répondu au traitement ont montré une normalisation complète du nombre de blastes dans la moelle osseuse. L'un de ces patients a subi une greffe de cellules souches allogènes.