Vertex Pharmaceuticals Incorporated et CRISPR Therapeutics ont annoncé une nouvelle présentation orale des données cliniques de patients atteints de drépanocytose (SCD) ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) traités par le traitement expérimental exagamglogene autotemcel (exa-cel) dans l'étude CLIMB-111 ou CLIMB-121 et suivis dans l'étude CLIMB-131, une étude de suivi à long terme. Vertex présentera également de nouvelles recherches sur l'économie de la santé et les résultats de plusieurs études menées auprès de patients atteints de DICS et de TDT. Vertex aura les présentations suivantes à l'ASH cette année.

La présentation orale, résumé n°12 combiné au résumé n°2137, en partenariat avec CRISPR Therapeutics, intitulée oEfficacité et sécurité d'une dose unique d'Exagamglogene Autotemcel pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et la drépanocytose sévère,o sera présentée le 10 décembre à 10h45 CST. La présentation comprendra des données bis telles que présentées au Congrès de l'Association européenne d'hématologie en juin 2022 sur des patients atteints de DSC ou de TDT qui ont reçu le traitement expérimental exa-cel dans l'étude CLIMB-111 ou CLIMB-121 et ont été suivis dans l'étude CLIMB-131, une étude de suivi à long terme. Présentation orale, résumé n° 577, intitulé oQualité de vie liée à la santé, impacts de la maladie et préoccupations en matière d'équité en santé chez les adultes atteints de drépanocytose avec crises vaso-occlusives récurrentes : Preliminary Results from a Global Longitudinal Survey (Résultats préliminaires d'une enquête longitudinale mondiale), sera présentée le 11 décembre à 12 h CST.

L'étude quantifie les symptômes, la qualité de vie et les impacts professionnels de la vie avec une MCS avec crises vaso-occlusives récurrentes (VOC). Cette présentation représente les résultats préliminaires d'une étude longitudinale en cours. La présentation par affiches, résumé #4820, intitulée oClinical and Economic Outcomes in Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia and Patients with Sickle Cell Disease with Recurrent Vaso-Occlusive Crises Receiving Hematopoietic Stem Cell Transplants in the United States,o sera présentée le 12 décembre de 18h00 à 20h00 CST.

L'étude analyse les données démographiques, les complications liées à la transplantation et les coûts des patients atteints de DSC et de TDT qui subissent une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) aux États-Unis en utilisant une base de données de réclamations. Présentation d'affiches, résumé n° 4882, intitulé oHealth-Related Quality of Life and Disease Impacts in Adults with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia : Preliminary Results from the Global Longitudinal Survey,owill sera présentée le 12 décembre de 18 h à 20 h CST. L'étude quantifie les symptômes, la qualité de vie et les impacts professionnels de la vie avec le TDT.

Cette présentation représente les résultats préliminaires d'une étude longitudinale en cours.