Le 9 décembre 2023, Cogent Biosciences, Inc. a annoncé des données initiales positives de l'essai clinique de phase 2 APEX en cours évaluant le bezuclastinib chez des patients atteints de mastocytose systémique non avancée (" NonAdvSM ") lors de la 65e réunion annuelle et exposition de l'American Society of Hematology (" ASH 2023 ") qui s'est tenue du 9 au 12 décembre 2023 à San Diego, en Californie. Le 11 décembre 2023, la Société a annoncé des données positives de la partie 1 de l'essai clinique de phase 2APEX en cours de la Société évaluant le bezu Clastinib chez des patients atteints de NonAdvSM (" AdvSM "), données qui seront également présentées à ASH 2023. Essai SUMMIT de phase 2 : L'essai SUMMIT de phase 2 est un essai clinique mondial, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, portant sur le bezuclast chez des patients atteints de NonAdvSM.

Vingt patients de la partie 1a ont été traités soit par bezuclastinib, soit par placebo, plus les meilleurs soins de soutien dans tous les groupes. Les patients qui sont passés du placebo au bezuclastinib ont montré une amélioration médiane de la meilleure qualité de vie de 75 % à la semaine 8 du traitement actif. À la semaine 12, les patients traités par bezuclastinib ont présenté un changement de 35 % par rapport aux valeurs initiales pour le MAS, contre un changement de 28 % par rapport aux valeurs initiales pour le placebo.

A la semaine 12, 63% des patients traités par bezuclastinib ont présenté une amélioration de 1 point sur l'échelle PGIS (échelle de 5 points) contre 0% des patients sous placebo. À la semaine 20, ce chiffre est passé à 78 % des bezuclastinib dans la partie 1 et prévoit de lancer SUMMIT partie 2, un essai mondial randomisé contrôlé par placebo, dirigé par l'enregistrement, au cours du premier semestre 2024. En outre, la Société prévoit de présenter les données de l'essai SUMMIT Partie 1 terminé (1a et 1b), y compris les 54 patients recrutés dans les parties 1a et 1b, au premier trimestre 2024 ; le potentiel de la bezuclastinIB à devenir une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'AdvSM ; la prévision pour la Société de terminer le recrutement d'environ 65 patients dans la partie 2 d'APEX d'ici la fin de 2024 ; que la dose de formulation optimisée de 150 mg QD sélectionnée pour la partie 2 d'APEX devrait fournir des expositions de patients cohérentes avec la cohorte de 100 mg BID de la partie 1 ; et les plans pour terminer le recrutement dans PEAK d'ici la fin de 2024 avec plus de 10 mg BID.