China Medical System Holdings Limited a annoncé que le 22 avril 2024, la demande de nouveau médicament (NDA) de Desidustat Tablets a été acceptée par la National Medical Products Administration of China (NMPA). Le produit est un nouvel inhibiteur oral du facteur inductible à l'hypoxie et de la prolyle hydroxylase (HIF-PHI) destiné à traiter l'anémie chez les adultes non dialysés atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC). L'IRC implique la perte progressive du fonctionnement des reins et conduit finalement à l'insuffisance rénale.

Si les reins sont en bonne santé, ils sécrètent naturellement des niveaux bénéfiques d'une hormone appelée érythropoïétine (EPO), qui encourage la production de globules rouges. Si les reins sont déficients, ils produiront des niveaux réduits ou cesseront complètement de produire de l'EPO, ce qui entraînera une anémie. L'HIF-PHI favorise l'érythropoïèse en augmentant l'érythropoïétine endogène, en améliorant la disponibilité du fer et en réduisant l'hepcidine.

On estime que plus de 120 millions de personnes vivent avec une maladie rénale chronique en Chine. L'anémie est l'une des complications fréquentes de l'IRC. Une enquête menée en Chine a montré que la prévalence de l'anémie chez les patients aux stades 1 à 5 de l'IRC était respectivement de 22,0 %, 37,0 %, 45,4 %, 85,1 % et 98,2 %.

Le taux d'atteinte de l'objectif (le taux d'hémoglobine (Hb) atteignant la valeur cible (110~120g /L)) n'était que de 8,2% pour les patients anémiques en IRC non dialysés et de 35,2% pour les IRC hémodialysés, ce qui montre qu'il existe un important besoin de soins de santé non satisfait. L'essai de phase III du produit en Chine a donné des résultats positifs. Le critère d'évaluation principal, à savoir la variation moyenne du taux d'hémoglobine entre le début de l'étude et la semaine 7-9, a indiqué que le Desidustat est plus efficace que le placebo pour augmenter le taux d'hémoglobine.

La moyenne des moindres carrés et l'IC à 95 % de la variation du taux d'Hb entre le début de l'étude et la semaine 7-9, en utilisant l'analyse du modèle de covariance, ont montré une augmentation de 16,38 g/l [IC à 95 % : 14,50, 18,26] dans le groupe Desidustat et une diminution de 1,13 g/l [IC à 95 % : -3,68, 1,41] dans le groupe placebo, pour une différence entre les deux groupes de 17.Le produit est administré par voie orale, ce qui devrait permettre d'améliorer l'observance du traitement par les patients et de répondre aux besoins thérapeutiques non satisfaits dans le domaine de l'anémie de l'IRC, y compris chez les patients dialysés et non dialysés. La commercialisation des comprimés de Desidustat a été approuvée en Inde.