Charles River Laboratories International, Inc. annonce une collaboration avec Axovia Therapeutics pour la thérapie génique des maladies rares
Le 09 avril 2024 à 14:00
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Charles River Laboratories International, Inc. a annoncé une collaboration avec Axovia Therapeutics Ltd. dans le cadre d'un contrat de développement et de fabrication d'ADN plasmidique (CDMO). Charles River fabriquera un plasmide de gène d'intérêt de haute qualité (HQ) pour soutenir le développement des thérapies géniques d'Axovia pour les ciliopathies, y compris le syndrome de Bardet-Biedl (BBS), une maladie dont les options thérapeutiques sont limitées et qui n'a pas de remède. Le programme phare d'Axovia, AXV101, est une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV9) qui cible la dystrophie rétinienne associée au syndrome de Bardet-Biedl. Dans les études précliniques sur le BBS, la nouvelle thérapie génique a modifié la maladie sous-jacente, sauvant la perte de vision en stoppant la dégénérescence rétinienne, arrêtant le gain de poids induit par le BBS et le développement de l'obésité.
Axovia a reçu de la FDA les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare. Axovia s'appuiera sur la plateforme de plasmides établie de Charles River, eXpDNA ?, et sur son expertise de premier plan dans la production d'ADN plasmidique, y compris le plasmide HQ qui combine les caractéristiques clés de la fabrication selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF) avec un délai d'exécution rapide afin d'accélérer le temps de mise en clinique. Ces dernières années, Charles River a considérablement élargi son portefeuille de thérapie cellulaire et génique afin de simplifier les chaînes d'approvisionnement complexes et de répondre à la demande croissante d'ADN plasmidique, de vecteurs viraux et de services de thérapie cellulaire.
Associé aux capacités de test de l'entreprise, Charles River offre une solution complète de thérapies avancées "du concept à la guérison".
Charles River Laboratories International, Inc. est spécialisé dans le développement de produits et de services dans le domaine de la recherche et du développement non clinique de médicaments à destination des entreprises pharmaceutiques, des agences gouvernementales et des institutions universitaires. Le CA par activité se répartit comme suit :
- prestations de services de découverte et d'évaluation de la sécurité (63,4%) : services de découverte pour l'identification, le criblage et la sélection des composés principaux pour le développement de nouveaux candidats-médicaments, et de tests in vivo et in vitro, incluant les études pharmacocinétiques, bioanalytiques, métaboliques, toxicologiques et pathologiques, pour l'évaluation de la sécurité des produits pharmaceutiques, des dispositifs médicaux, des produits de santé animale, des produits chimiques et agrochimiques et des biocides ;
- développement et vente de modèles de recherche et prestations de services connexes (19,2%) : souris, rats, modèles immunodéficients, lapins, cobayes, hamsters, etc. Le groupe propose également des cellules primaires et des produits spécialisés (produits de bioconservation, milieux de congélation pour cultures cellulaires, antigènes, peptides, modèles de souris humanisées, etc.) pour le développement et la fabrication de nouvelles thérapies cellulaires ;
- développement de solutions utilisées dans les processus de fabrication de médicaments (17,5%) : produits et services de tests microbiologiques, de tests in vitro, de tests endotoxines, d'identification microbienne, de développement, de fabrication de vaccins aviaires, etc. Le groupe propose également des services de fabrication sous contrat de thérapies cellulaires et géniques.
Le CA par source de revenus se ventile entre ventes de services (83,3%) et ventes de produits (16,7%).
La répartition géographique du CA est la suivante : Etats-Unis (56,8%), Europe (26,1%), Canada (11,8%), Asie-Pacifique (4,9%) et autres (0,4%).
CHARLES RIVER LABORATORIES INTERNATIONAL, INC. 
