Celon Pharma S.A. a annoncé la réussite d'un essai de phase 2 portant sur un double inhibiteur de JAK/ROCK dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde (PR). Les résultats du critère principal sont statistiquement significatifs, le critère principal est atteint. L'étude était un essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle, mené sur plus de 100 patients ayant eu une réponse thérapeutique inadéquate au méthotrexate.

La molécule a été administrée pendant 12 semaines à raison de 3 doses de 60, 120 et 240 mg BID en complément du traitement par méthotrexate. L'essai était contrôlé par placebo. L'objectif de l'essai était de déterminer la réponse au traitement en fonction de la dose.

Le critère d'évaluation principal était l'efficacité déterminée sur la base du changement (par rapport à la ligne de base) à la semaine 12, mesuré par le Disease Activity Score-28 pour la PR avec CRP (DAS 28-CRP). (DAS 28-CRP). D'autres critères d'évaluation secondaires comprenaient l'évaluation de l'efficacité mesurée à l'aide d'autres échelles, la rémission et la sécurité d'emploi.

Résultats : Le CPL?116 a amélioré l'état des patients mesuré par le DAS28-CRP de manière dose-dépendante. Le changement du score DAS28-CRP à la semaine 12 par rapport à la ligne de base était de 1,702 ; 2,032 ; 2,361 et 1,668 pour les doses de 60, 120, 240 mg et le placebo, respectivement.

La variation du score DAS28-CRP par rapport au placebo (LS MD) était de 0,145 (p=0,67) ; 0,564 (p=0,10), et 0,887 (p=0,01) pour les doses de 60, 120 et 240 mg, respectivement. Les résultats du critère principal étant statistiquement significatifs, le critère principal est atteint. La réponse au traitement pour la dose de 240 mg a été rapide ?

Un bénéfice statistiquement significatif par rapport au placebo en ce qui concerne le score DAS28-CRP a déjà été observé à la semaine 4 du traitement. La différence entre la dose de 240 mg et le placebo était statistiquement significative pour la plupart des critères d'évaluation secondaires. Le taux élevé de rémission observé à cette dose tout au long de l'essai (défini comme DAS28-CRP < 2,6) ?

qui a dépassé 45 % ? est particulièrement remarquable. La dose de 120 mg a été partiellement efficace.

Des différences statistiquement significatives par rapport au placebo ont été observées pour certaines mesures et échelles. La tolérance globale du composé était bonne et aucun effet indésirable inattendu, jusqu'alors inconnu pour ces classes de médicaments, n'a été observé. Dans les semaines à venir, la société présentera les résultats des analyses pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de cet essai, ainsi que des analyses détaillées des paramètres de sécurité.

Les résultats positifs de cet essai valident le développement clinique du CPL?116 en tant que premier inhibiteur double de JAK/ROCK au monde dans un large spectre de maladies auto-immunes, en particulier les conditions avec une composante inflammatoire et fibrotique, telles que la fibrose pulmonaire idiopathique (IPF) ou la maladie pulmonaire interstitielle associée à la polyarthrite rhumatoïde (RA-ILD).