Cassava Sciences, Inc. a annoncé la fin du recrutement des patients dans une paire d'essais de phase 3 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du simufilam oral par rapport à un placebo dans la démence de la maladie d'Alzheimer. Le simufilam est un candidat-médicament oral exclusif de Cassava Sciences.

Ce médicament expérimental se lie à la protéine filamine A altérée dans le cerveau et rétablit sa forme et sa fonction normales. En ciblant la filamine A altérée, le simufilam pourrait aider les patients atteints de la maladie d'Alzheimer à améliorer leur état de santé. Au total, 1 929 patients ont été randomisés dans deux essais de phase 3 en cours sur le simufilam.

Il s'agit d'études d'enregistrement (également appelées études pivotales), ce qui signifie que si des données et des résultats positifs sont générés, ils peuvent soutenir le dépôt d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour le simufilam dans le traitement de la maladie d'Alzheimer. Les deux études de phase 3 ont fait l'objet d'une évaluation spéciale du protocole (SPA) de la part de la FDA. Le premier essai de phase 3 (NCT04994483) comporte une période de traitement de 52 semaines ; 804 patients atteints de la maladie d'Alzheimer ont été randomisés dans cette étude, comme annoncé en octobre 2023.

Les premiers résultats de l'étude de phase 3 de 52 semaines sont actuellement attendus vers la fin de l'année 2024. Le deuxième essai de phase 3 (NCT05026177) comporte une période de traitement de 76 semaines ; 1 125 patients atteints de la maladie d'Alzheimer ont été randomisés dans cette étude. Les premiers résultats de l'étude de phase 3 de 76 semaines sont actuellement attendus vers le milieu de l'année 2025.

Les patients atteints de démence légère à modérée due à la maladie d'Alzheimer et répondant aux critères d'éligibilité de l'étude ont été recrutés pour le programme de phase 3 dans des sites cliniques aux États-Unis, à Porto Rico, au Canada, en Australie et en Corée du Sud. Cassava Sciences mène son programme de phase 3 en cours en collaboration avec Premier Research International, un organisme de recherche sous contrat (CRO) international. La nouvelle d'aujourd'hui fait suite à l'annonce récente de données IRM provisoires sur l'innocuité qui suggèrent que le simufilam n'est pas associé à des anomalies d'imagerie liées à l'amyloïde (ARIA) apparues sous l'effet du traitement.

En outre, lors d'une réunion tenue en septembre 2023, un comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) a recommandé que les deux études de phase 3 du simufilam se poursuivent comme prévu, sans modification. Les données de sécurité finales sont attendues à la fin du programme de phase 3.