Bristol Myers Squibb a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l'approbation de Breyanzi (lisocabtagene maraleucel ; liso-cel), un traitement par cellules T CAR (chimeric antigen receptor) dirigé par CD19 pour le traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), de lymphome médiastinal primaire à grandes cellules B (PMBCL) et de lymphome folliculaire de grade 3B (FL3B), récidivant ou réfractaire (R/R) après deux lignes ou plus de traitement systémique. La recommandation du CHMP va maintenant être examinée par la Commission européenne (CE), qui a le pouvoir d'approuver les médicaments pour l'Union européenne (UE). Le CHMP a adopté un avis positif sur la base des résultats de l'étude TRANSCEND NHL 001, l'étude pivot de patients atteints de LBCL R/R après au moins deux traitements antérieurs, et des données supplémentaires de l'étude TRANSCEND WORLD. Les études ont évalué des patients atteints de DLBCL R/R, de PMBCL et de FL3B, y compris ceux présentant un large éventail d'histologies et une maladie à haut risque, et des patients ayant reçu Breyanzi dans le cadre d'une hospitalisation ou en ambulatoire. TRANSCEND NHL 001 est une étude pivotale de phase 1 ouverte, multicentrique, menée aux Etats-Unis (U.S.) pour déterminer la sécurité, l'activité antitumorale et la pharmacocinétique de Breyanzi chez des patients atteints de LBCL R/R, y compris le DLBCL, le lymphome à cellules B de haut grade (HGL), le PMBCL et le FL3B. Les principaux critères d'évaluation comprenaient les effets indésirables liés au traitement, les toxicités limitant la dose et le taux de réponse objective. Les principaux critères d'évaluation secondaires comprenaient le taux de réponse complète, la durée de la réponse, la survie sans progression et la survie globale. Le programme TRANSCEND est un vaste programme clinique évaluant Breyanzi dans de multiples indications hématologiques et lignes de traitement. TRANSCEND WORLD est une étude de phase 2, multicentrique, multi-cohorte, à un seul bras, visant à déterminer l'efficacité et la sécurité de Breyanzi chez des patients atteints de lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B agressives. Le critère d'évaluation principal était le taux de réponse global. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient la sécurité, le taux de réponse complète, la survie sans événement, la survie sans progression, la survie globale, la durée de la réponse, la pharmacocinétique et la qualité de vie liée à la santé. L'étude a été menée en Europe et au Japon. Le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) est une maladie agressive à croissance rapide et la forme la plus courante de lymphome non hodgkinien (LNH), représentant un cas sur trois diagnostiqués. Plus de deux tiers des patients atteints de DLBCL ne répondront pas ou rechuteront après un traitement de deuxième intention. Pour les patients qui rechutent ou ne répondent pas aux thérapies initiales, les options de traitement conventionnelles permettant une rémission durable sont limitées et l'espérance de vie médiane est d'environ six mois, d'où un besoin crucial de nouvelles thérapies.