Bristol-Myers Squibb Company a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a recommandé l'approbation de Reblozyl® (luspatercept) comme traitement pour les patients adultes atteints d'anémie associée à la bêta-thalassémie non dépendante des transfusions (NTD). La recommandation va maintenant être examinée par la Commission européenne (CE), qui a le pouvoir d'approuver les médicaments destinés à être utilisés dans l'Union européenne (UE). En cas d'approbation, cela représenterait la troisième indication autorisée pour Reblozyl dans l'UE.

Le CHMP a adopté un avis positif sur la base des résultats de l'étude pivotale de phase 2 BEYOND, évaluant l'efficacité et la sécurité du Reblozyl par rapport au placebo chez 145 adultes atteints de bêta-thalassémie NTD. Les patients étaient éligibles pour recevoir les meilleurs soins de soutien, y compris des transfusions de globules rouges, des agents chélateurs du fer, l'utilisation d'un traitement antibiotique, antiviral et antifongique, et/ou un soutien nutritionnel, selon les besoins. Le Reblozyl est un agent de maturation érythroïde approuvé dans l'UE, aux États-Unis, en Chine et au Canada pour traiter la bêta-thalassémie associée à l'anémie, dépendante des transfusions, et les syndromes myélodysplasiques à faible risque dépendants des transfusions, ce qui représente une classe importante de thérapie pour les patients éligibles.