BrainStorm Cell Therapeutics Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une réunion de type A pour discuter du contenu d'une lettre de refus de dépôt émise précédemment concernant la nouvelle demande de licence biologique (BLA) de la société pour NurOwn® pour le traitement de la SLA. La réunion de type A a été prévue pour le 11 janvier 2023. BrainStorm a précédemment terminé un essai de phase 3 sur environ 200 participants atteints de SLA (Cudkowicz et al., 2022 Muscle and Nerve).

Dans le but d'examiner une population réelle, l'étude a recruté des personnes dont la maladie était plus avancée que d'autres essais de phase avancée de la SLA. En fait, plus d'un tiers de ces participants atteints d'une maladie avancée sont entrés dans l'essai avec une ou plusieurs dimensions de la fonction physique (par exemple, habillage/hygiène, coupe de nourriture, marche) commençant au score le plus bas possible de 0 sur l'ALSFRS-R ; empêchant ainsi la mesure d'une détérioration supplémentaire. Un sous-groupe pré-spécifié de participants, avec un ALSFRS-R de base =35, qui contrôle cet "effet d'échelle" a montré une tendance à une augmentation significative de la réponse clinique avec NurOwn par rapport au placebo.

Le critère d'évaluation secondaire, le changement moyen de l'ALSFRS-R entre le début de l'étude et la 28e semaine dans ce sous-groupe, était statistiquement significatif (p=0,050, dossier complémentaire Muscle et nerf et Erratum Muscle et nerf). De plus, des analyses de sensibilité post-hoc ont été présentées en novembre 2022 (21e réunion annuelle de NEALS 2022) qui ont également montré une tendance statistique vers un effet de traitement cliniquement significatif avec NurOwn dans tous les sous-groupes, et qui est cohérent avec le sous-groupe pré-spécifié de participants avec une SLA moins avancée au départ. Enfin, les données sur les biomarqueurs de tous les participants à l'essai ont également montré que NurOwn réduisait les marqueurs d'inflammation et de neurodégénérescence, et augmentait les marqueurs neuroprotecteurs et anti-inflammatoires par rapport au placebo, ce qui renforce l'idée que les participants à l'essai prenant NurOwn subissent effectivement un effet biologique positif (ALS ONE Research Symposia 2022).