bluebird bio, Inc. a prolongé la période d'examen des demandes de licence de produits biologiques (BLA) pour ses thérapies géniques à vecteur lentiviral betibeglogene autotemcel (beti-cel) pour la ß-thalassémie et elivaldogene autotemcel (eli-cel) pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD). Les dates cibles PDUFA révisées pour beti-cel et eli-cel sont respectivement le 19 août 2022 et le 16 septembre 2022. La FDA a repoussé les dates butoirs de la PDUFA pour beti-cel et eli-cel afin d'avoir le temps d'examiner les informations cliniques supplémentaires précédemment soumises par la société en réponse aux demandes d'information de la FDA dans le cadre de ses examens en cours. Ces informations ont été considérées comme une modification majeure. L'extension du délai d'examen de la FDA n'est pas liée à de nouveaux événements de sécurité pour beti-cel ou eli-cel. La demande de BLA de bluebirds pour beti-cel pour les patients adultes, adolescents et enfants atteints de ß-thalassémie, tous génotypes confondus, qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges (RBC) a été acceptée par la FDA pour un examen prioritaire en novembre 2021. La FDA a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) d'eli-cel pour les patients atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) âgés de moins de 18 ans pour une revue prioritaire en décembre 2021. S'ils sont approuvés, beti-cel et eli-cel seraient les premières thérapies géniques à vecteur lentiviral pour les patients atteints de maladies génétiques graves aux États-Unis. Le report des dates butoirs de la PDUFA ne devrait pas avoir d'impact sur le statut d'examen prioritaire de l'une ou l'autre des BLA ou sur la possibilité pour bluebird bio de se voir accorder des bons d'examen prioritaire lors de l'approbation de beti-cel et eli-cel en 2022. La FDA a précédemment accordé à beti-cel et eli-cel le statut de médicament orphelin, la désignation de thérapie innovante et la désignation de maladie pédiatrique rare. bluebird a également fourni une mise à jour sur la suspension clinique partielle de la FDA pour le programme clinique de thérapie génique lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) pour les patients de moins de 18 ans atteints de drépanocytose. Conformément au processus de mise en attente clinique de la FDA, la société a reçu des questions écrites de la FDA et continue d'évaluer l'impact éventuel de la mise en attente clinique partielle sur le calendrier prévu pour le premier trimestre 2023 pour la soumission de la BLA. bluebird prévoit de fournir une mise à jour avec ses résultats annuels en février.