BioXcel Therapeutics, Inc. a annoncé que le premier patient a reçu une dose dans le cadre de l'essai pivot de phase 3 TRANQUILITY III du film sublingual BXCL501 (dexmedetomidine), le film à dissolution orale exclusif de la société, en cours d'étude pour le traitement aigu de l'agitation chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer (MA). La MA est le type de démence le plus répandu aux États-Unis. Le programme TRANQUILITY comprend deux études expérimentales, TRANQUILITY II et TRANQUILITY III, qui sont conçues pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BXCL501 pour le traitement aigu de l'agitation associée à la maladie d'Alzheimer chez les adultes de 65 ans et plus vivant dans des résidences-services ou des établissements de soins résidentiels et des maisons de soins infirmiers. Chaque année, aux États-Unis, on rapporte environ 100 millions d'épisodes d'agitation liés à la maladie d'Alzheimer.

Le nombre d'adultes de plus de 65 ans atteints de la MA devrait doubler, passant de 5,8 millions en 2020 à 11,8 millions en 2040, ce qui représente une opportunité de marché importante et croissante pour le BXCL501. Cette opportunité potentielle s'ajoute à l'opportunité de marché actuelle du traitement aigu de l'agitation associée à la schizophrénie ou au trouble bipolaire I ou II. Environ 16 millions d'épisodes d'agitation associés à la schizophrénie et aux troubles bipolaires se produisent en milieu institutionnel et, lorsqu'on y ajoute les épisodes à domicile, 23 millions par an aux États-Unis. TRANQUILITY II et III évalueront l'innocuité et l'efficacité du BXCL501 chez les patients qui présentent une agitation dans divers milieux et dans toute la gamme de gravité de la démence.

Chaque essai recrutera environ 150 patients atteints de démence âgés de 65 ans et plus qui s'auto-administreront 40mcg ou 60mcg de BXCL501 ou un placebo sous la supervision d'un membre du personnel de recherche formé chaque fois que des épisodes d'agitation se produiront sur une période de trois mois. TRANQUILITY II évaluera les patients vivant dans des établissements de vie assistée ou de soins résidentiels et nécessitant une assistance minimale pour les activités de la vie quotidienne. TRANQUILITY III évaluera les patients résidant principalement dans des maisons de soins infirmiers, atteints de démence modérée à sévère et nécessitant une assistance modérée ou plus importante pour les activités de la vie quotidienne.

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité pour les deux études est le changement du score total de la composante excitatrice de l'échelle du syndrome positif et négatif (PEC) par rapport à la ligne de base, mesuré deux heures après la dose initiale et les doses suivantes.