BioXcel Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a désigné comme programme de développement accéléré l'étude du BXCL701 en association avec un IPC pour le traitement des patients atteints d'un cancer neuroendocrinien de la prostate à petites cellules (SCNC) métastatique ayant progressé sous chimiothérapie et ne présentant aucun signe d'instabilité des microsatellites. La FDA accorde la désignation Fast Track pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments destinés à traiter des pathologies graves, à répondre à des besoins médicaux non satisfaits et à mettre plus rapidement des médicaments prometteurs à la disposition des patients. Les thérapies bénéficiant de cette désignation ont la possibilité d'interactions plus fréquentes avec la FDA, d'un examen continu et d'une éligibilité potentielle à l'approbation accélérée et à l'examen prioritaire. Le SCNC, classé parmi les tumeurs "froides", représente un groupe mal desservi.

Les cas augmentent en raison de l'utilisation plus précoce et plus répandue des inhibiteurs des récepteurs androgéniques. En 2024, l'American Cancer Society estime que 299 0101 hommes seront diagnostiqués avec un cancer de la prostate aux États-Unis, dont environ 20 % devraient évoluer vers la forme métastatique résistante à la castration, plus agressive, y compris environ 11 960 patients qui devraient évoluer vers le SCNC2. Le BXCL701 est un activateur expérimental de l'immunité innée, administré par voie orale, conçu pour déclencher une inflammation dans le microenvironnement tumoral.

Les immunothérapies approuvées et expérimentales ne parviennent souvent pas à traiter les cancers qui semblent " froids ". C'est pourquoi le BXCL701 est en cours d'évaluation afin de déterminer s'il peut rendre les tumeurs " froides " " chaudes ", ce qui les rendrait plus facilement détectables par le système immunitaire adaptatif.

les rendant plus détectables par le système immunitaire adaptatif et facilitant ainsi le développement d'une forte réponse immunitaire anticancéreuse. Les données précliniques d'OnkosXcel Therapeutics confirment la synergie potentielle du BXCL701 avec les inhibiteurs de points de contrôle actuels et les immunothérapies émergentes visant à activer les cellules T.

Le BXCL701 est actuellement développé en tant que thérapie potentielle pour le traitement des formes agressives du cancer de la prostate et des tumeurs solides avancées qui sont réfractaires ou naïves de traitement aux inhibiteurs de points de contrôle. Le BXCL701 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis dans cinq indications : SCNC, leucémie myélogène aiguë, cancer du pancréas, mélanome de stade IIb à IV et sarcome des tissus mous. Une base de données cliniques de plus de 800 sujets, contenant des données recueillies par la société et d'autres, soutient le développement en cours du BXCL701.