La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé jeudi la thérapie génique de BioMarin Pharmaceutical pour l'hémophilie A sévère, a déclaré la société, offrant aux patients atteints de ce trouble héréditaire de la coagulation une alternative aux injections régulières de protéines sanguines manquantes.

Le prix de cette thérapie unique, Roctavian, a été fixé à 2,9 millions de dollars. Les résultats de l'essai pivot ont montré que Roctavian réduisait les événements hémorragiques, mais sa durabilité n'est pas connue, et la société a déclaré qu'elle inclurait une garantie pour les assureurs de santé.

BioMarin a déclaré que la plupart des participants à l'étude ont continué à répondre à la thérapie génique au cours de la troisième année et au-delà, et qu'elle continuerait à les suivre pendant 15 ans.

Les thérapies géniques utilisent un virus désactivé pour délivrer les gènes nécessaires et le système immunitaire reconnaîtrait et éliminerait une seconde dose de la thérapie.

La société a déclaré qu'elle offrirait une "garantie" à tous les assureurs de santé américains, en vertu de laquelle elle rembourserait le prix de gros si un patient ne réagissait pas. La société a précisé que le remboursement serait "calculé au prorata" pour les patients qui ne répondent plus au cours des quatre premières années suivant le traitement.

Roctavian est la première thérapie génique de remplacement pour la forme la plus courante d'hémophilie, permettant aux patients de renoncer ou de réduire la nécessité d'un traitement à vie avec des protéines de facteur nécessaires pour aider le sang à coaguler ou avec des doses mensuelles d'un nouveau médicament à base d'anticorps.

Les actions de la société californienne ont clôturé en baisse de 3,6 % jeudi.

L'approbation était assez largement attendue et il y a maintenant un débat sur la manière dont l'adoption se fera, a déclaré Joel Beatty, analyste principal de recherche chez Robert W Baird.

Roctavian, qui est fabriqué dans les installations de la société à Novato, en Californie, fonctionne en délivrant une copie fonctionnelle du gène manquant qui aiderait les patients atteints d'hémophilie A à fabriquer une protéine de coagulation sanguine connue sous le nom de facteur VIII.

"Le lancement de Roctavian sera probablement un peu lent au début, car il existe déjà des options thérapeutiques efficaces sur le marché. Mais à plus long terme, l'administration d'une dose unique finira probablement par intéresser un grand nombre de patients", a ajouté M. Beatty.

Le traitement de BioMarin sera en concurrence avec l'Hemlibra de Roche, un anticorps qui imite la fonction de la protéine de coagulation sanguine manquante chez les patients atteints d'hémophilie A.

Roctavian a été approuvé pour l'hémophilie A dans l'Union européenne l'année dernière et est vendu sous le même nom de marque.

En avril, BioMarin a réduit ses prévisions de ventes annuelles pour Roctavian de 100 à 200 millions de dollars à 50 à 100 millions de dollars.

La société a déclaré jeudi qu'elle s'attendait à ce qu'environ 2 500 des quelque 6 500 adultes vivant avec l'hémophilie A sévère aux États-Unis soient éligibles pour recevoir Roctavian avec cette première autorisation de mise sur le marché.

Les États-Unis comptent environ 16 000 patients atteints d'hémophilie A, dans laquelle il manque la protéine de coagulation du facteur VIII. (Reportages de Khushi Mandowara, Bhanvi Satija, Nathan Gomes et Akash Sriram à Bengaluru ; Deena Beasley à Los Angeles ; Rédaction de Krishna Chandra Eluri, Maju Samuel et David Gregorio)