Le partenaire de BioArctic AB (publ), Eisai, a annoncé que la Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit (DIAN-TU), dirigée par la faculté de médecine de l'université de Washington à St. Louis, a recruté le premier sujet de l'étude de phase II/III (étude Tau NexGen). L'étude évaluera l'innocuité, la tolérance, les biomarqueurs et l'efficacité cognitive des thérapies tau expérimentales chez les participants présymptomatiques ou symptomatiques qui présentent une mutation génétique causant la maladie d'Alzheimer, tout en utilisant l'anticorps anti-amyloïde bêta (Aß) protofibrillaire expérimental de BioArctic et d'Eisai, lecanemab, comme agent anti-amyloïde de fond. Les personnes porteuses de mutations génétiques de la maladie d'Alzheimer à transmission dominante (DIAD) sont connues pour développer la maladie d'Alzheimer (AD) et développeront probablement des symptômes à peu près au même âge que leurs parents affectés, souvent dans la cinquantaine, la quarantaine ou même la trentaine. Les principales pathologies de la MA sont la plaque amyloïde, constituée d'agrégats de bêta-amyloïde (Aß), les enchevêtrements neurofibrillaires et les agrégats intraneuronaux de tau, qui se propagent tous dans le cerveau. En mars 2021, DIAN-TU a sélectionné l'anticorps tau E2814 d'Eisai comme premier médicament expérimental parmi les anti-tau pour l'étude tau DIAN-TU. L'étude Tau NexGen a été conçue à l'origine pour se concentrer sur les thérapies qui ciblent la protéine tau. Les études cliniques montrant de plus en plus que le ciblage de l'amyloïde peut réduire les biomarqueurs de la MA, les responsables de l'étude Tau NexGen ont choisi le lécanemab, anticorps anti-protofibrille Aß expérimental de BioArctic et Eisai, comme traitement anti-amyloïde de fond, et le plan de l'étude a été modifié en novembre 2021. L'objectif de l'étude Tau NexGen est d'évaluer la sécurité, la tolérance, les biomarqueurs et l'efficacité cognitive des thérapies expérimentales chez les personnes porteuses d'une mutation génétique responsable de la maladie d'Alzheimer. Dans l'étude Tau NexGen, les participants symptomatiques recevront le lécanemab pendant six mois avant d'être répartis au hasard pour recevoir également le médicament anti-tau ou un placebo. Comme les plaques amyloïdes s'accumulent avant les enchevêtrements de tau dans la maladie d'Alzheimer, cette conception de l'étude permet aux chercheurs d'évaluer si l'élimination de l'amyloïde permet au médicament anti-tau de fonctionner plus efficacement. Les participants présymptomatiques seront répartis au hasard pour recevoir le médicament anti-tau ou un placebo pendant un an avant de commencer à administrer le lécanemab. En échelonnant les médicaments de cette manière, les chercheurs pourront évaluer les effets du médicament seul avant d'évaluer les effets des deux médicaments en combinaison.