Bio-Path Holdings, Inc. a présenté les résultats intermédiaires de l'étude de phase 2 de la société sur le prexigebersen (BP1001) en association avec la décitabine et le venetoclax pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) lors d'une présentation de posters au congrès 2024 de l'Association européenne d'hématologie (EHA), le 14 juin 2024 à Madrid, en Espagne. Dans la cohorte 1, 31 patients nouvellement diagnostiqués ont été recrutés ; 20 patients évaluables (9 hommes : 45%) avec un âge médian de 75 ans (intervalle, 69 - 84), traités avec au moins un cycle de prexigebersen, décitabine et venetoclax, avaient un risque défavorable (n=12, 2017 ELN guidelines) ou une LAM secondaire (sAML ; n=7) évoluant à partir de syndromes myélodysplasiques (n=4), d'une leucémie myélomonocytaire chronique (n=1) ou d'une LAM liée au traitement (n=2). Quinze patients (75% des patients évaluables ; 54% des patients enrôlés) ont obtenu une rémission complète (RC), une RCh (RC avec récupération partielle des numérations sanguines périphériques) ou une RCi (RC avec récupération hématologique incomplète) ; deux patients ont obtenu une rémission partielle (RP) et deux patients ont obtenu une maladie stable (MS).

Dans la cohorte 2, 38 patients en rechute/réfractaires ont été recrutés ; 23 patients évaluables (13 hommes : 57%) d'un âge médian de 63 ans (intervalle, 24 - 89), traités par au moins un cycle de prexigebersen, décitabine et venetoclax, présentaient un risque défavorable (n=13) ou une LAM s (n=5). Douze patients (55% des patients évaluables ; 32% des patients enrôlés) ont obtenu une RC/CRi/CRh ; un patient a obtenu une RP, huit patients ont obtenu un SD et un patient a connu un échec thérapeutique. Parmi les patients évaluables des deux cohortes, les effets indésirables étaient conformes à ceux attendus avec la décitabine et le vénétoclax et/ou la LAM, notamment la fatigue (72%), l'anémie (60%) et la neutropénie (49%), tandis que les effets indésirables graves les plus fréquents étaient la neutropénie fébrile (26%) et la septicémie (5%).

Compte tenu de ces résultats intermédiaires prometteurs, Bio-Path prévoit de poursuivre le recrutement de 98 et 54 patients évaluables pour les cohortes 1 et 2, respectivement.