Benitec Biopharma Inc. a annoncé des données cliniques intérimaires positives après 90 jours suivant l'administration du BB-301 au premier sujet de l'étude (sujet 1) traité par le BB-301 dans le cadre de l'étude de cohorte de phase 1b/2a à un seul bras, ouverte, séquentielle, à doses croissantes (NCT06185673) sur la dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP). Le BB-301 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Résultats intermédiaires de l'étude clinique sur le BB-301 : Au cours de l'étude sur l'histoire naturelle de l'OPMD, qui représente la période d'observation avant l'administration de la dose pour chaque sujet, le sujet 1 a connu une aggravation progressive de sa dysphagie, comme l'ont démontré les résultats des études de déglutition par vidéofluoroscopie (VFSS), le test de consommation d'eau froide chronométré et la principale mesure des résultats rapportés par le sujet (le questionnaire de déglutition de Sydney).

Les études de déglutition par vidéofluoroscopie représentent la méthode analytique de référence pour l'évaluation quantitative de la dysphagie (difficulté de déglutition) en milieu clinique. Au bout de 90 jours après l'administration du BB-301, le sujet 1 a montré des améliorations dans les évaluations vidéofluoroscopiques clés qui ont été corrélées avec l'observation d'une amélioration similaire dans la mesure des résultats clés rapportés par le sujet par rapport aux valeurs moyennes pour les évaluations respectives effectuées pendant la période d'observation avant la dose. Notamment, les résultats de nombreuses évaluations réalisées à 90 jours ont montré des améliorations par rapport aux mesures initiales évaluées lors de la première visite du sujet dans le cadre de l'étude d'observation de l'histoire naturelle, qui a eu lieu plus de 12 mois avant l'évaluation à 90 jours.

Les améliorations les plus significatives de la VFSS au jour 90 ont été observées pour les tâches de déglutition centrées sur l'évaluation de la fonction des muscles constricteurs du pharynx et de l'efficacité de la déglutition dans le contexte de la consommation de liquides minces, d'aliments solides et d'aliments épais non solides (yogourt ou pudding). Les améliorations du VFSS sont en corrélation avec une amélioration de la principale mesure de résultat rapportée par le sujet, le Sydney Swallow Questionnaire, indiquant une amélioration de la fonction de déglutition telle que rapportée par le sujet 1. En ce qui concerne le profil de sécurité du BB-301 observé à ce jour, aucun événement indésirable grave n'a été observé chez les deux sujets ayant reçu le BB-301. Reflux gastro-œsophagien transitoire de grade 2 ou " GERD " (" acid reflux " ou " acid reflux ").

(" reflux acide " ou " brûlures d'estomac ") a été observé chez les deux sujets ayant reçu le BB-301. Pour les deux sujets, le RGO s'est résorbé après une courte période de traitement par des médicaments d'ordonnance courants approuvés pour le traitement du RGO.

L'OPMD est une maladie musculaire progressive rare causée par une mutation du gène de la protéine nucléaire de liaison au poly(A) (PABPN1), pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement médicamenteux efficace. La maladie se caractérise par des troubles de la déglutition (dysphagie), une faiblesse des membres et une chute des paupières (ptosis). La dysphagie s'aggrave avec le temps et peut conduire à l'étouffement chronique, à la régurgitation, à la pneumonie d'aspiration et, dans les cas les plus graves, à la mort.

Les interventions cliniques et chirurgicales disponibles ont une portée et une efficacité limitées et ne s'attaquent pas à la faiblesse musculaire progressive sous-jacente.