Bayer fait savoir que sa filiale Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) a 'dosé' un premier patient dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/phase 2 LION-CS101 évaluant AB-1003 sur des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

AB-1003 (également connu sous le nom de LION-101) est une nouvelle thérapie expérimentale de remplacement du gène FKRP.

Le lancement de cet essai offre l'espoir que les patients atteints de cette maladie pourront, à l'avenir, avoir une qualité de vie considérablement améliorée.

'Cet essai est la première étape vers l'évaluation de l'innocuité de l'AB-1003 et l'évaluation du potentiel de l'AB-1003 pour améliorer la vie des patients atteints de cette maladie héréditaire grave et ultra rare', a commenté Nicholas Johnson, MD, chercheur principal et vice-président de la recherche au Département de neurologie de la Virginia Commonwealth University School of Medicine.

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