BlueRock, filiale de Bayer, est devenue la première entreprise à faire état d'un premier succès dans le traitement de la maladie de Parkinson chez l'homme à l'aide d'une thérapie expérimentale à base de cellules souches, a déclaré le fabricant de médicaments mercredi.

La recherche de traitements contre la maladie de Parkinson a connu de nombreux échecs au cours des décennies.

Bayer a déclaré qu'un an après le début d'un essai de phase I avec 12 volontaires, la thérapie de BlueRock s'est avérée bien tolérée et que les cellules transplantées se sont développées comme prévu dans le cerveau des patients.

Cela l'a encouragé à faire passer les essais sur l'homme à la deuxième des trois phases, le recrutement des patients étant prévu pour le premier semestre 2024.

Une série de projets de recherche dans le monde entier se sont récemment concentrés sur l'approche consistant à transplanter des cellules modifiées pour restaurer une zone du cerveau qui produit normalement de la dopamine.

Certains de ces travaux sont menés par l'université britannique de Cambridge, l'hôpital sud-coréen Bundang CHA, l'entreprise australienne Cyto Therapeutics d'International Stem Cell Corp, l'Académie chinoise des sciences, l'université de Harvard et l'hôpital universitaire japonais de Kyoto.

Pour la thérapie expérimentale de BlueRock, les chercheurs ont pris des cellules souches pluripotentes induites, qui sont modifiées pour retrouver la capacité de former n'importe quel type de tissu spécialisé, et les ont transformées en cellules nerveuses productrices de dopamine.

Implantées chirurgicalement dans le cerveau d'une personne atteinte de la maladie de Parkinson, les cellules thérapeutiques sont conçues pour restaurer les réseaux neuronaux détruits par la maladie.

Les premiers résultats des essais ont montré que les cellules se sont multipliées et ont commencé à produire de la dopamine, une molécule de signalisation cérébrale importante qui fait défaut chez les patients atteints de la maladie de Parkinson.

La maladie de Parkinson, qui est incurable et qui touche plus de 10 millions de personnes dans le monde, provoque des lésions cérébrales progressives. Les symptômes courants sont la perte de contrôle musculaire, les tremblements, la rigidité musculaire et la lenteur des mouvements, tandis que la démence est observée chez certains patients.

Bayer a acquis BlueRock Therapeutics et Asklepios Biopharmaceutical en 2019 et 2020, respectivement, dans le but de créer une activité de thérapie cellulaire et génique,

L'année dernière, Bayer a conclu un accord de partenariat avec Mammoth Biosciences dans la région de la baie de San Francisco, cofondée par la lauréate du prix Nobel Jennifer Doudna, pour développer des outils thérapeutiques basés sur l'édition de gènes CRISPR/CAS9. (Reportage de Ludwig Burger Rédaction de Miranda Murray et Mark Potter)