Bayer AG et Asklepios BioPharmaceutical, Inc. ont annoncé la fin de la collecte de données après 18 mois de l'essai clinique de phase Ib sur AB-1005 (AAV2-GDNF), une thérapie génique expérimentale pour le traitement de patients atteints de la maladie de Parkinson (MP). L'étude a atteint son objectif principal, qui était d'évaluer l'innocuité de l'administration bilatérale unique d'AB-1005 directement dans le putamen. Onze patients ont été enrôlés dans deux cohortes, stade léger de la maladie de Parkinson (6 patients) et stade modéré de la maladie de Parkinson (5 patients), en fonction du temps écoulé depuis le diagnostic de la maladie de Parkinson et de la sévérité des symptômes de la maladie de Parkinson au moment de la sélection.

L'administration neurochirurgicale d'AB-1005 a été bien tolérée par tous les patients avec une couverture du putamen cible de 63% ± 2%, dépassant l'objectif d'une couverture de plus de 50% avec AB-1005. Aucun événement indésirable grave n'a été attribué à AB-1005, avec un suivi clinique continu jusqu'à 5 ans après l'administration. Les patients ont également complété des évaluations neurologiques à 18 mois et des questionnaires auto-rapportés à intervalles réguliers pour évaluer la sévérité des symptômes moteurs et non-moteurs associés à la MP.

De plus, l'imagerie cérébrale a été réalisée pour évaluer longitudinalement la sécurité et les changements potentiels dans la manipulation de la dopamine ou les schémas métaboliques anormaux associés à la maladie de Parkinson. AskBio prévoit de présenter les données de l'étude à 18 mois, y compris les critères d'évaluation secondaires, lors d'une réunion scientifique au deuxième trimestre 2024. La planification est en cours pour un essai de phase II qui devrait commencer à sélectionner les patients au cours du premier semestre 2024.

La conception de l'essai a été harmonisée avec les commentaires des autorités sanitaires américaines et européennes.