Avidity Biosciences, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Fast Track à l'AOC 1020 pour le traitement de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD). La FSHD est une affection grave, rare et héréditaire d'affaiblissement musculaire marquée par une perte progressive de la fonction musculaire tout au long de la vie, qui entraîne des douleurs, une fatigue et un handicap importants. L'AOC 1020 est étudié dans l'essai clinique de phase 1/2 FORTITUDE(TM) chez les adultes atteints de FSHD et est le deuxième AOC à petit ARN interférent (siRNA) ciblant les muscles de la société en développement clinique. Avidity prévoit de partager les données d'une évaluation préliminaire de l'AOC 1020 chez environ la moitié des participants de l'essai FORTITUDE au cours du premier semestre 2024. La désignation Fast Track permet des interactions plus fréquentes avec la FDA afin d'accélérer le processus de développement et d'examen des médicaments destinés à traiter des conditions graves ou potentiellement mortelles et qui démontrent le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé par la FDA pour les personnes vivant avec une FSHD. Les AOC exclusifs d'Avidity sont conçus pour combiner la spécificité des anticorps monoclonaux (mAbs) avec la précision des thérapies oligonucléotidiques pour cibler la cause profonde de maladies auparavant impossibles à traiter avec des thérapies ARN. AOC 1020 consiste en un AcM propriétaire qui se lie au récepteur 1 de la transferrine (TfR1) conjugué à un ARNsi ciblant l'ARNm de la double homéoboxe 4 (DUX4). L'expression anormale de la protéine DUX4 entraîne des changements dans l'expression des gènes dans les cellules musculaires qui sont associés à la perte progressive et à vie de la fonction musculaire chez les patients atteints de FSHD. Avidity a trois programmes distincts de maladies rares en clinique. En plus de l'AOC 1020, la société évalue également l'AOC 1001 dans les essais cliniques de phase 1/2 MARINA(TM) et MARINA-OLE(TM) pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et l'AOC 1044 dans l'essai de phase 1/2 EXPLORE44(TM) pour le traitement des mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) permettant le saut de l'exon 44 (DMD44). L'essai de phase 1/2 FORTITUDE(TM) d'AOC 1020 chez les adultes atteints de FSHD L'essai FORTITUDE(TM) est un essai clinique de phase 1/2 randomisé, contrôlé contre placebo, en double aveugle, conçu pour évaluer AOC 1020 chez environ 70 participants adultes atteints de FSHD. FORTITUDE évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'AOC 1020 administré par voie intraveineuse, l'objectif principal étant l'innocuité et la tolérabilité de
d'AOC 1020 chez les patients atteints de FSHD. L'activité de l'AOC 1020 sera évaluée à l'aide de biomarqueurs clés, notamment des mesures du volume et de la composition musculaires par imagerie par résonance magnétique (IRM). Bien que l'essai de phase 1/2 n'ait pas la puissance statistique nécessaire pour évaluer le bénéfice fonctionnel, il explorera l'activité clinique de l'AOC 1020, y compris les mesures de la mobilité et de la force musculaire ainsi que les résultats rapportés par les patients et les mesures de la qualité de vie. Les participants auront la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension ouverte à la fin de la période de traitement dans l'étude FORTITUDE.