Avidity Biosciences, Inc. a présenté de nouvelles données concernant son étude clinique sur l'AOC 1001 pour les adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) lors du 28ème congrès annuel de la World Muscle Society ("WMS"). Les nouvelles données présentées à la WMS démontrent l'amélioration d'autres mesures fonctionnelles qui s'ajoutent aux données positives précédemment rapportées qui ont montré des améliorations de la myotonie, de la force musculaire et de la mobilité. Ces nouvelles données comprennent Plusieurs mesures additionnelles de la force : Poignée de main.

Score composite du test musculaire manuel (MMT). Score total composite du test musculaire quantitatif supérieur et inférieur. DM1-Activ, un résultat rapporté par le patient (PRO) qui mesure les activités de la vie quotidienne (par exemple, prendre une douche, rendre visite à la famille ou aux amis, et monter les escaliers).

Les nouvelles données présentées à la WMS ont également porté sur l'innocuité et la tolérabilité favorables à long terme de l'AOC 1001 dans le cadre de l'étude MARINA-OLE ?, avec plus de 200 perfusions totalisant 46,2 années-patients d'exposition. Les effets indésirables les plus fréquents dans l'étude MARINA-OLE étaient la douleur liée à la procédure (22 %), la douleur aux extrémités (bras, jambe ou pied) (16 %) et les maux de tête (16 %).

Il y a eu un EI résolu, à savoir une légère augmentation des enzymes hépatiques. Aucun EI d'anémie n'a été signalé dans l'étude MARINA-OLE. Dans le programme clinique de phase 1/2 MARINA ®, l'anémie a été asymptomatique à l'exception d'un participant qui n'a pas eu besoin de traitement.

Il n'y a pas eu d'abandon dans l'étude MARINA-OLE. La Société a terminé l'augmentation de la dose de 2 mg/kg à 4 mg/kg d'AOC 1001 chez 12 participants à l'étude MARINA-OLE, comme l'a autorisé la Food and Drug Administration (" FDA ") des États-Unis dans le cadre de l'assouplissement de la suspension clinique partielle de l'AOC 1001 par la FDA en mai 2023. Les données de cette escalade de dose n'ont montré aucun événement neurologique et aucune modification de l'IRM après l'administration de la dose.

La société continue de travailler avec la FDA pour trouver une solution à la suspension clinique partielle. La Société reste sur la bonne voie pour partager un premier aperçu des données d'efficacité de l'AOC 1001 issues de l'étude MARINA-OLE au cours du premier semestre 2024.