atai Life Sciences N.V. a annoncé le début de son essai clinique de preuve de concept de phase 2b sur le RL-007 pour les troubles cognitifs associés à la schizophrénie (CIAS), une affection pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA. L'essai de phase 2b est une étude randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, à 3 bras, évaluant 2 doses de RL-007 et un placebo chez 234 patients. L'essai comprend une période de traitement de 6 semaines avec la batterie cognitive consensuelle MATRICS (MCCB) comme critère d'évaluation principal.

La MCCB a été soutenue par la FDA comme critère d'évaluation approuvable pour le CIAS. L'essai sera mené aux États-Unis, et la sélection des patients est actuellement en cours. Le RL-007 est un composé disponible par voie orale qui module les récepteurs cholinergiques, glutamatergiques et GABA-B, modifiant ainsi de manière putative l'équilibre excitateur/inhibiteur dans le cerveau pour produire des effets pro-cognitifs.

Il a déjà été évalué dans dix études cliniques, dont une dans l'indication CIAS, avec plus de 500 participants uniques dosés à ce jour. En décembre 2021, atai a annoncé des données positives sur les biomarqueurs d'une étude de preuve de mécanisme de phase 2a conçue pour évaluer les effets du RL-007 sur la sécurité, la tolérance, les biomarqueurs basés sur l'électroencéphalogramme et la cognition. Le RL-007 a été bien toléré et a démontré un profil pro-cognitif cliniquement significatif conforme aux essais précédents de phase 1 et de phase 2 de ce composé.

Ces résultats ont soutenu la progression d'un essai de preuve de concept de phase 2b du RL-007 dans le but de démontrer l'effet pro-cognitif du RL-007 dans le CIAS. La schizophrénie touche environ 24 millions de personnes dans le monde. La maladie est fréquemment associée à une détresse et à une déficience significatives dans les domaines personnels, familiaux, sociaux, éducatifs, professionnels et autres domaines importants de la vie.

Par exemple, d'un point de vue transversal, seuls 10 % des patients atteints de schizophrénie occupent un emploi compétitif2. En outre, ils sont 2 à 3 fois plus susceptibles de mourir prématurément par rapport à la population générale3. 80 % des personnes atteintes de schizophrénie souffrent de troubles cognitifs, qui comprennent un apprentissage et une rétention médiocres des informations verbales, ainsi que les constatations les plus constantes de déficits des fonctions exécutives et d'une capacité altérée à encoder et à retenir des informations présentées verbalement.