AstraZeneca a annoncé des résultats positifs de l'essai de phase III TOPAZ-1 qui ont montré qu'AstraZenecas IMFINZI® (durvalumab), en association avec une chimiothérapie standard, a permis une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la survie globale (OS) et de la survie sans progression (PFS) par rapport à la chimiothérapie seule en traitement de première intention des patients atteints d'un cancer avancé des voies biliaires (BTC). Ces résultats seront présentés le 21 janvier 2022 lors du symposium 2022 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) sur les cancers gastro-intestinaux. Dans une analyse intermédiaire prédéfinie, les patients traités par IMFINZI en association avec une chimiothérapie standard ont connu une réduction de 20 % du risque de décès par rapport à la chimiothérapie seule (sur la base d'un rapport de risque [RR] de 0,80 ; intervalle de confiance [IC] à 95 %, 0,66-0,97 ; p bilatéral=0,021). La SG médiane était de 12,8 mois contre 11,5 pour la chimiothérapie. On estime que 25% des patients étaient encore en vie à deux ans, contre 10% pour la chimiothérapie. Les résultats ont également montré une réduction de 25 % du risque de progression de la maladie ou de décès avec IMFINZI plus la chimiothérapie (HR, 0,75 ; IC à 95 %, 0,64-0,89 ; p bilatéral = 0,001). La SSP médiane était de 7,2 mois pour l'association contre 5,7 pour la chimiothérapie. Les patients traités par IMFINZI et la chimiothérapie ont obtenu un taux de réponse objective (TRO) de 26,7 %, contre un TRO de 18,7 % pour les patients traités par chimiothérapie seule. L'association d'IMFINZI et de chimiothérapie n'a pas augmenté le taux d'abandon en raison d'événements indésirables (EI) par rapport à la chimiothérapie seule. Des EI de grade 3 ou 4 liés au traitement ont été observés chez 62,7 % des patients traités par IMFINZI et chimiothérapie, et chez 64,9 % des patients recevant la chimiothérapie seule. Les EI liés au traitement ont conduit à l'abandon du traitement chez 8,9 % des patients traités par l'association IMFINZI contre 11,4 % des patients recevant une chimiothérapie. En décembre 2020, IMFINZI a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement du CTB. En octobre 2021, un comité indépendant de surveillance des données a recommandé de lever l'aveuglement de l'essai de phase III TOPAZ-1 lors d'une analyse intermédiaire en raison de preuves claires de l'efficacité de l'association IMFINZI-chimiothérapie. Une autre présentation au cours du symposium de l'ASCO sur les cancers gastro-intestinaux présentera les données sur l'IMFINZI provenant de l'essai de phase III HIMALAYA, démontrant le potentiel de ce médicament dans le traitement du cancer du foie non résécable.